评估Imetelstat在原发性血小板增多症或真性红细胞增多症患者中活性的开放标签研究
该数据集来自clinicaltrials.gov，为一项开放标签研究，评估Imetelstat在原发性血小板增多症（ET）或真性红细胞增多症（PV）患者中的活性
基本信息
资源简介
评估Imetelstat在原发性血小板增多症或真性红细胞增多症患者中活性的开放标签研究
该数据集对应一项在 clinicaltrials.gov 登记的开放标签研究，旨在评估 Imetelstat 在原发性血小板增多症（Essential Thrombocythemia，ET）或真性红细胞增多症（Polycythemia Vera，PV）患者中的活性。研究关注的是对既往治疗失败、不耐受或拒绝标准治疗的患者人群，分别以血液学缓解和血细胞比容控制作为疗效的初步评价指标。数据集归类于血液及造血器官疾病下的其他类别，主题标签涵盖原发性血小板增多症与真性红细胞增多症，可为血液学领域的研究者、临床医生及药物研发人员了解该研究的设计思路与评价框架提供参考。
【数据集背景】
原发性血小板增多症与真性红细胞增多症同属骨髓增殖性肿瘤，临床上常需要长期管理以控制血细胞水平、降低血栓与出血等并发症风险。对于既往治疗失败、无法耐受标准治疗或拒绝标准治疗的患者，寻找新的治疗选择具有现实意义。该研究以开放标签方式开展，评估 Imetelstat 在这一患者群体中的活性，其登记信息发布在 clinicaltrials.gov，属于血液及造血器官疾病分类下的其他类别。研究同时覆盖 ET 与 PV 两类患者，并针对两类疾病分别设定了不同的疗效评价切入点。
【数据内容】
源站描述显示，研究纳入的条件为原发性血小板增多症与真性红细胞增多症。对于 ET 患者，研究目的是获得 Imetelstat 疗效的初步估计，评价指标为治疗第一年内最佳血液学缓解，适用对象为至少一种既往治疗失败或不耐受，或拒绝标准治疗的患者。对于 PV 患者，研究目的同样是获得疗效的初步估计，评价指标为治疗第一年内在不进行放血或骨髓抑制治疗的情况下维持血细胞比容（Hct）低于 45%（男性）和低于 42%（女性），或维持预先指定的可耐受 Hct 水平，适用对象同样为至少一种既往治疗失败或不耐受，或拒绝标准治疗的患者。主题标签包括原发性血小板增多症与真性红细胞增多症。
【采集与来源】
该数据集来源于 clinicaltrials.gov，属于开放标签研究类型的登记信息。源站描述中给出了研究条件、研究目的以及针对 ET 与 PV 两类患者分别设定的疗效评价指标。除上述来源信息外，关于具体采集时间、采集机构、样本量、研究中心数量等细节，源站未提供。
【适用场景】
基于现有信息，该数据集可用于了解 Imetelstat 在 ET 与 PV 患者中的研究设计框架，包括开放标签设计、目标人群的界定方式以及以血液学缓解和 Hct 控制为核心的初步疗效评价思路。对于关注骨髓增殖性肿瘤治疗研究的人员，可作为检索与参考该研究登记信息的入口。关于数据的具体二次分析用途或临床决策支持用途，源站未提供。
【使用方法】
该数据集以 clinicaltrials.gov 的登记描述形式呈现，使用者可依据源站描述了解研究条件、研究目的与疗效评价指标。关于数据下载方式、字段结构、数据格式或配套文档，源站未提供。
【质量与限制】
现有信息仅涵盖研究条件、研究目的与部分疗效评价指标，未涉及样本量、统计方法、研究结果、随访时长或数据完整性等内容，源站未提供相关说明。因此，该数据集不宜用于推断治疗效果的大小或比较不同治疗方案的优劣。作为开放标签研究，其设计特征在源站描述中已有体现，但关于偏倚控制等具体方法学细节，源站未提供。
【引用与许可】
该数据集来源站为 clinicaltrials.gov。关于引用格式、许可条款或使用限制，源站未提供。
下载信息
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需要注册 Kaggle 账号并登录后下载，适合需要跟踪下载记录和使用 API 的用户。
暂未开放公开下载
无需注册即可直接获取公开样本或文档，适合快速预览和评估数据集质量。
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使用方式
数据集获取
源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT01243073
标准获取流程：
- 访问源站链接，注册/登录账号；
- 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
- 部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
疾病：原发性血小板增多症、真性红细胞增多症。对于ET患者：初步评估imetelstat的疗效，以治疗第一年内最佳血液学反应为衡量指标，适用于至少一种既往治疗失败或不耐受，或拒绝标准治疗的ET患者。对于PV患者：初步评估imetelstat的疗效，以治疗第一年内维持男性Hct<45%、女性Hct<42%（或可耐受的预设Hct值）且无需放血或骨髓抑制治疗为衡量指标，适用于至少一种既往治疗失败或不耐受，或拒绝标准治疗的PV患者。
数据加载示例（图像类）
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。
需要用于商业化训练或医疗器械注册（NMPA/FDA）？
公开数据往往缺乏完整的病理回证与专家标注。千方医数集依托陕川双基地与超十家三甲医院直连，提供完全合规、去标识化、支持注册级质控的专病数据集交易服务。
