腺相关病毒8型介导葡萄糖-6-磷酸酶基因转移治疗糖原贮积病Ia型研究
该数据集来自clinicaltrials.gov，记录DTX401-CL301这项3期研究，评估DTX401在8岁及以上糖原贮积病Ia型患者中的疗效并确认安全性
基本信息
资源简介
腺相关病毒8型介导葡萄糖-6-磷酸酶基因转移治疗糖原贮积病Ia型研究
该数据集来自clinicaltrials.gov，记录DTX401-CL301这项3期研究，评估DTX401在8岁及以上糖原贮积病Ia型患者中的疗效并确认安全性。参与者按1:1随机分配至DTX401或安慰剂组，密切随访48周；第48周合格参与者交叉接受另一干预并再随访96周；完成第144周或提前退出后可加入疾病监测计划，随访至少10年。日本为单臂开放标签研究，所有参与者均接受DTX401。数据可用于基因治疗临床试验设计与安全性评估（来源 clinicaltrials.gov）。
【数据内容】
源站描述（机器翻译，仅供参考）：条件：糖原贮积病Ia型。研究DTX401-CL301是一项3期研究，旨在确定DTX401在8岁及以上糖原贮积病Ia型（GSDIa）患者中的疗效并确认其安全性。参与者按1:1随机分配至DTX401组或安慰剂组，并密切随访48周。在第48周，符合条件的参与者进行交叉：若先前接受安慰剂则接受DTX401，若先前接受DTX401则接受安慰剂，并再密切随访96周。在完成第144周或提前退出后，参与者被提供加入疾病监测计划（DMP）的机会，在该计划中他们将在DTX401输注后至少随访10年。在日本，有一个单臂开放标签研究组，所有参与者均接受DTX401治疗。在第48周，日本参与者被提供加入疾病监测计划的机会。
【主题与分类】
主题标签：Glycogen Storage Disease Type IA。本站分类：内分泌、营养和代谢疾病。
【获取与许可】
源站页面：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05139316
下载信息
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数据集获取
源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05139316
标准获取流程：
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- 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
- 部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
疾病：糖原贮积病Ia型。研究DTX401-CL301是一项3期研究，旨在确定DTX401在8岁及以上糖原贮积病Ia型（GSDIa）患者中的疗效并确认其安全性。受试者按1：1随机分配至DTX401组或安慰剂组，并密切随访48周。第48周时，符合条件的受试者进行交叉换组：既往接受安慰剂的受试者接受DTX401，既往接受DTX401的受试者接受安慰剂，并额外密切随访96周。在完成第144周或提前退出后，受试者可选择加入疾病监测项目（DMP），在该项目中，他们将在DTX401输注后接受至少10年的随访。在日本，设有单个开放标签研究组，所有受试者均接受DTX401治疗。第48周时，日本受试者可选择加入疾病监测项目（DMP），在该项目中，他们将在DTX401输注后接受至少10年的随访。
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