Metreleptin 在既往接受过治疗的部分性脂肪营养不良患者中的同情用药

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT02262806

标准获取流程：

1. 访问源站链接，注册/登录账号；
2. 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
3. 部分平台提供 SDK，例如：
   • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
   • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
   • 天池: 登录后页面提供直链下载
     以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

病症：糖尿病、脂肪代谢障碍、高脂血症。瘦素是一种由脂肪细胞衍生的激素，可被视为脂肪组织向身体其他部位传递长期营养状况信息的信号。脂肪代谢障碍患者因脂肪组织缺乏而继发瘦素缺乏。瘦素缺乏与脂肪代谢障碍患者异位脂质沉积共同导致代谢并发症，包括严重的胰岛素抵抗和糖尿病、高甘油三酯血症、非酒精性脂肪性肝炎及多囊卵巢综合征。2000年至2014年间，NIDDK IRP开展了一项关于重组人瘦素类似物美曲普汀的开放标签临床试验，针对全身性和部分性脂肪代谢障碍患者。该研究表明，美曲普汀能改善脂肪代谢障碍患者的代谢和内分泌异常，包括减少食物摄入、改善胰岛素抵抗和糖尿病、减少异位脂质及恢复正常生殖功能。基于这些数据，美曲普汀于2014年2月获得FDA批准，用于治疗全身性而非部分性脂肪代谢障碍患者。

然而，我们的数据表明，部分性脂肪营养不良患者中的一个亚组确实能从metreleptin中获得医疗获益。本研究的目的有两方面：

• 为既往通过NIH研究（方案02-DK-0022和13-DK-0057）接受metreleptin并从中获益的部分性脂肪营养不良患者提供metreleptin使用途径。
• 继续收集有关metreleptin改善部分性脂肪营养不良代谢并发症的长期疗效数据。
  metreleptin将按小于或等于0.24 mg/kg/天的剂量给药，并根据体重和代谢控制情况进行调整。患者将大约每年在NIH接受一次评估；对于病情稳定且难以前往NIH的患者，评估频率可能更低。实验室评估将由患者当地的医疗服务提供者更频繁地进行，具体按临床……

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。