Metreleptin 在既往接受过治疗的全身性脂肪营养不良患者中的同情用药

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源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT02262832

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数据说明

疾病：脂肪营养不良、糖尿病、高脂血症。瘦素是一种脂肪细胞来源的激素，可被视为脂肪组织向身体其他部位传递长期营养状态信息的信号。患有极为罕见的全身性脂肪营养不良的患者，因脂肪组织缺乏而继发瘦素缺乏。脂肪营养不良患者中瘦素缺乏与异位脂质沉积共同导致代谢并发症，包括严重胰岛素抵抗和糖尿病、高甘油三酯血症、非酒精性脂肪性肝炎以及多囊卵巢综合征。2000年至2014年间，NIDDK IRP开展了一项开放标签临床试验，在全身性和部分性脂肪营养不良患者中评估重组人瘦素类似物 metreleptin。该研究显示，metreleptin可改善脂肪营养不良中的代谢和内分泌异常，包括减少食物摄入、改善胰岛素抵抗和糖尿病、减少异位脂质以及使生殖功能恢复正常。基于这些数据，FDA于2014年2月批准metreleptin用于全身性脂肪营养不良患者，但不用于部分性脂肪营养不良患者。

目前，在美国和日本以外，metreleptin 尚不能作为获批药物获得，并且仅在少数其他国家可通过同情用药方式获得。本研究的目的有两个：1. 为全身性脂肪营养不良患者提供 metreleptin 的可及性，包括既往通过 NIH 研究（方案 02-DK-0022 和 13-DK- 0057）接受过 metreleptin 的患者，和/或无法在其本国通过获批或同情用药机制获得 metreleptin 的患者；2. 继续收集 metreleptin 在改善全身性脂肪营养不良代谢并发症方面的长期疗效数据。metreleptin 将以小于或等于 0.24 mg/kg/天的剂量给药，并根据体重和代谢控制情况进行调整。患者将大约每年在 NIH 接受一次评估，以及 po

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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