AMT-191治疗经典Fabry病的安性、PK/PD及探索性疗效研究

AMT-191是一种编码重组5型腺相关病毒载体(rAAV5)的在研基因疗法,靶向肝脏以产生α-半乳糖苷酶A(αGAL),通过单次静脉输注给药

UniQure Biopharma B.V.UniQure Biopharma B.V.
clinicaltrials
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基因组预测Fabry Disease
Safety, PK/PD, and Exploratory Efficacy Study of AMT-191 in Classic Fabry Disease

基本信息

模态
基因组
任务类型
预测
创建/更新时间
2026-10-11

资源简介

AMT-191治疗经典Fabry病的安性、PK/PD及探索性疗效研究

该数据集来自clinicaltrials.gov,围绕AMT-191治疗经典Fabry病的首次人体研究。AMT-191是一种编码重组5型腺相关病毒载体(rAAV5)的在研基因疗法,靶向肝脏以产生α-半乳糖苷酶A(αGAL),通过单次静脉输注给药。研究设置三个剂量水平,所有合格参与者均接受AMT-191,无安慰剂。起始剂量依据临床前动物研究到人类的剂量转换规则确定,后续剂量队列由独立数据监查委员会审查安全性、耐受性和PK/PD结果并与申办方协商决定。数据可用于评估该基因疗法的安全性、药代/药效及探索性疗效(来源 clinicaltrials.gov)。

【数据内容】

源站描述(机器翻译,仅供参考):条件:Fabry病。在Fabry病中,α-半乳糖苷酶A缺乏。AMT-191是一种在研基因疗法,编码重组5型腺相关病毒载体(rAAV5)。AMT-191设计靶向肝脏以产生α-半乳糖苷酶A(αGAL)。AMT-191通过单次(一次性)静脉(IV)输注给药。在这项AMT-191的首次人体研究中,将测试三个剂量水平。所有合格参与者将在其中一个剂量水平接受AMT-191;本研究没有安慰剂。起始剂量水平根据公认的从临床前(动物)研究到人类的剂量转换规则决定。后续剂量队列水平由独立数据监查委员会审查安全性、耐受性和PK/PD结果并与申办方协商一致后决定。参与者将被监测

【主题与分类】

主题标签:Fabry Disease。本站分类:消化系统疾病。

【获取与许可】

源站页面:https://clinicaltrials.gov/study/NCT06270316

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源站:https://clinicaltrials.gov/study/NCT06270316

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    • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
    • 天池: 登录后页面提供直链下载
      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

疾病:法布里病。在法布里病中,α-半乳糖苷酶A存在缺陷。AMT-191是一种研究性基因疗法,编码基于重组5型腺相关病毒载体(rAAV5)。AMT-191旨在靶向肝脏以产生α-半乳糖苷酶A(αGAL)酶。AMT-191通过单次(一次性)静脉(IV)输注给药。在这项AMT-191的首次人体研究中,将测试三个剂量水平。所有符合条件的参与者将接受AMT-191的其中一个剂量水平;本研究无安慰剂。起始剂量水平是根据从临床前(动物)研究到人类的剂量转换的公认规则确定的。后续剂量队列水平由独立数据监测委员会根据安全性、耐受性和药代动力学/药效学结果的审查决定,并与申办方达成一致。参与者将通过研究现场访视、血液检测、影像学问卷以及根据研究方案进行的其他评估进行监测。

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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