Follistatin基因转移治疗Becker型肌营养不良症和散发性包涵体肌炎
该数据集来自clinicaltrials.gov,记录一项针对Becker型肌营养不良症(BMD)和散发性包涵体肌炎(sIBM)患者的基因治疗临床试验

基本信息
资源简介
Follistatin基因转移治疗Becker型肌营养不良症和散发性包涵体肌炎
该数据集来自clinicaltrials.gov,记录一项针对Becker型肌营养不良症(BMD)和散发性包涵体肌炎(sIBM)患者的基因治疗临床试验。两种疾病均因大腿肌肉无力导致行走能力丧失。研究计划通过腺相关病毒(AAV)载体向肌肉递送follistatin(FS344)基因,以增加肌肉体积和力量,可能延长患者行走能力。数据可用于了解基因治疗在肌肉疾病中的试验设计、疾病特征及干预思路(来源 clinicaltrials.gov)。
【数据内容】
源站描述(机器翻译,仅供参考):条件:Becker型肌营养不良症、散发性包涵体肌炎。研究者正在Becker型肌营养不良症(BMD)和散发性包涵体肌炎(sIBM)患者中开展一项基因治疗临床试验。这两种疾病都有一个重要的共同特征:由于大腿肌肉无力而丧失行走能力。研究者计划开展一项基因治疗试验,向肌肉递送一种名为follistatin(FS344)的基因,该基因可以增加肌肉体积和力量。如果成功,研究者可以增加大腿肌肉的体积,并可能延长患者的行走能力。该基因将由一种名为腺相关病毒(AAV)的病毒携带进入肌肉。这种病毒天然存在于肌肉中,不会引起任何人类疾病,为其在临床试验中的安全使用奠定了基础。目前尚无能够逆转Becker的治疗方法。
【主题与分类】
主题标签:Becker Muscular Dystrophy、Sporadic Inclusion Body Myositis。本站分类:消化系统疾病。
【获取与许可】
源站页面:https://clinicaltrials.gov/study/NCT01519349
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- OpenDataLab:
数据说明
疾病:贝克型肌营养不良症、散发性包涵体肌炎。研究人员正在贝克型肌营养不良症(BMD)和散发性包涵体肌炎(sIBM)患者中开展一项基因治疗临床试验。这两种疾病都有一个重要的共同特征:因大腿肌肉无力而丧失行走能力。研究人员计划开展一项基因治疗试验,将一种名为卵泡抑素(FS344)的基因递送至肌肉,该基因能够增加肌肉体积和力量。如果试验成功,研究人员便能增大 thigh 肌肉的体积,并有可能延长患者的行走能力。该基因将由一种名为腺相关病毒(AAV)的病毒载体带入肌肉。这种病毒天然存在于肌肉中,不会引起任何人类疾病,为其在临床试验中的安全使用奠定了基础。目前尚无能够逆转贝克型肌营养不良症或散发性包涵体肌炎的治疗方法,目前仅能提供支持性护理。在这项研究中,患有上述任一疾病的受试者将接受卵泡抑素基因注射,直接注入一条腿(第一队列)或双腿(第二和第三队列)的大腿肌肉中。
基因递送后180天,将对肌肉进行活检,以仔细观察肌肉,查看肌纤维是否增大。在基因转移至肌肉活检期间,将对患者进行仔细监测,以发现治疗的任何副作用。这包括在治疗前和治疗后第180天对大腿肌肉进行MRI检查。将在筛选访视时以及第0、1、2、7、14、30、60、90和180天对受试者进行血液和尿液检查以及体格检查,以确保基因注射没有副作用。活检后2周拆线。将在9、12、18和24个月时采集额外血样。患者将在第1年和第2年末接受随访,进行体格检查、肌力评估和适当的血液检查。
数据加载示例(图像类)
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
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