Maralixibat 扩展可及项目:Alagille 综合征相关胆汁淤积性瘙痒患者

源站描述显示,项目目的是为符合条件的 ALGS 患者提供 Maralixibat 用药可及性,参与者按 400 µg/kg/day 接受治疗,并持续评估安全性与耐受性

Mirum Pharmaceuticals, Inc.Mirum Pharmaceuticals, Inc.
clinicaltrials
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其他分类Alagille Syndrome
A Maralixibat Expanded Access Program for Patients With Cholestatic Pruritus Associated With Alagille Syndrome (ALGS)

基本信息

模态
其他
任务类型
分类
创建/更新时间
2026-10-08

资源简介

Maralixibat 扩展可及项目:Alagille 综合征相关胆汁淤积性瘙痒患者

本数据集围绕一项针对阿拉吉尔综合征(Alagille Syndrome,ALGS)相关胆汁淤积性瘙痒的 Maralixibat 扩展可及性项目(Expanded Access Program,EAP)建立,属于消化系统疾病领域中阿拉吉尔综合征主题下的临床研究资料。该项目旨在为符合条件的 ALGS 伴胆汁淤积性瘙痒患者提供 Maralixibat 的用药可及性,参与者按 400 µg/kg/day 接受治疗,并在治疗过程中持续评估安全性与耐受性。数据集来源于 clinicaltrials.gov,主题标签为 Alagille Syndrome,可用于了解该扩展可及性项目的基本设计、目标人群与用药方案框架。

【数据集背景】

阿拉吉尔综合征是一种可累及多系统的疾病,胆汁淤积性瘙痒是其临床管理中需要关注的问题之一。本数据集所对应的项目为扩展可及性项目,其核心目标并非验证新的疗效终点,而是为符合条件的 ALGS 患者提供 Maralixibat 的用药可及性。根据源站描述,该项目针对的是伴有胆汁淤积性瘙痒的 ALGS 患者,入组对象需符合相应条件。项目以 400 µg/kg/day 作为治疗方案,并对安全性与耐受性进行持续评估。这一背景信息有助于理解该数据集在临床研究资料中的定位,即聚焦于特定患者群体获得在研或特定药物可及性的项目记录。

【数据内容】

数据集英文名称为“A Maralixibat Expanded Access Program for Patients With Cholestatic Pruritus Associated With Alagille Syndrome (ALGS)”。从源站描述可知,数据集涉及的条件为 Alagille Syndrome,项目目标是为符合条件的 ALGS 伴胆汁淤积性瘙痒患者提供 Maralixibat 用药可及性。参与者接受的治疗剂量为 400 µg/kg/day。安全性与耐受性在项目进行中持续评估。主题标签为 Alagille Syndrome。除上述内容外,源站未提供更多关于数据字段、变量结构、样本量、随访时长或具体评估指标的信息。

【采集与来源】

该数据集来源于 clinicaltrials.gov。源站描述提供了项目的基本信息,包括所针对的疾病条件、项目目标、治疗剂量以及安全性、耐受性评估方式。数据集的分类归属为消化系统疾病 / 阿拉吉尔综合征,主题标签为 Alagille Syndrome。关于数据采集的具体流程、时间范围、采集机构、数据管理方式以及是否包含个体参与者数据,源站未提供。

【适用场景】

基于现有信息,该数据集适用于了解针对 ALGS 相关胆汁淤积性瘙痒的 Maralixibat 扩展可及性项目的基本情况。它可用于识别该项目的目标人群、治疗剂量和安全性、耐受性评估框架。由于源站描述未提供疗效结果、统计分析方法或完整研究方案,该数据集不适用于直接推断临床疗效、比较不同治疗方案或进行荟萃分析。其适用场景应限于对项目背景、用药可及性安排和安全性监测框架的概览性了解。

【使用方法】

使用该数据集时,可依据其英文名称、疾病分类、来源站和主题标签进行检索与归类。源站描述中明确的项目目标、治疗剂量 400 µg/kg/day 以及持续评估安全性与耐受性的安排,可作为理解项目设计的基础信息。若需进一步分析,应回到 clinicaltrials.gov 获取该项目的完整记录。关于数据下载格式、访问接口、字段说明或分析工具,源站未提供。

【质量与限制】

该数据集的信息来自 clinicaltrials.gov 的源站描述,内容较为概括。现有信息仅涵盖疾病条件、项目目标、治疗剂量和安全性、耐受性评估方式,未提供样本量、入组标准细节、研究周期、终点指标、统计结果或不良事件数据。因此,无法基于该数据集评估项目的证据等级、偏倚风险或外部适用性。此外,扩展可及性项目通常不同于随机对照试验,其数据解释需谨慎。源站未提供关于数据完整性、更新频率或质量控制措施的信息。

【引用与许可】

该数据集来源于 clinicaltrials.gov。关于引用格式、许可条款、使用限制或版权归属,源站未提供。使用时应遵循 clinicaltrials.gov 的相关规定,并注明数据来源。

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数据集获取

源站:https://clinicaltrials.gov/study/NCT04530994

标准获取流程:

  1. 访问源站链接,注册/登录账号;
  2. 进入数据集详情页,按页面指引申请权限或直接下载;
  3. 部分平台提供 SDK,例如:
    • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
    • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
    • 天池: 登录后页面提供直链下载
      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

条件:Alagille综合征。本EAP的目的是为符合条件的伴有胆汁淤积性瘙痒的ALGS患者提供maralixibat的可及性。参与者将接受400 µg/kg/天的治疗,并持续评估安全性和耐受性。

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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