遗传性出血性毛细血管扩张症
遗传性出血性毛细血管扩张症（Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia, HHT）是一种常染色体显性遗传性血管发育异常疾病，主要由ENG、ACVRL1等基因突变引起，导致血管壁结构缺陷。临床特征为皮肤黏膜多发性毛细血管扩张及反复自发性鼻出血，部分患者出现内脏动静脉畸形，尤以肺、肝、脑多见，可引发咯血、脑脓肿、心力衰竭等严重并发症。诊断依赖临床标准（如Curaçao标准）及基因检测。治疗以对症止血、激光或栓塞手术为主，抗血管生成药物如贝伐珠单抗在难治性病例中显示疗效。该病是血管生物学与遗传咨询领域的重要研究模型，为精准干预提供了方向。
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Rendu-Osler与Bevacizumab数据集
主题标签：遗传性出血性毛细血管扩张症、心血管系统疾病、Eng基因、VEGF刺激、脑血管发育异常、小鼠模型、补充材料。本站分类：心血管系统疾病/遗传性出血性毛细血管扩张症
大豆分离蛋白治疗遗传性出血性毛细血管扩张症的III期随机安慰剂对照交叉研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov，主题为遗传性出血性毛细血管扩张症，属于心血管系统疾病分类。源站描述显示这是一项随机研究：一组患者接受大豆分离蛋白治疗12周，对照组接受安慰剂12周，经过4周洗脱期后两组交叉至另一组
遗传性出血性毛细血管扩张症的基因型-表型关联研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦遗传性出血性毛细血管扩张症（HHT，又称 Rendu Osler Weber 病）的基因型-表型关联研究
评估Engasertib治疗中重度遗传性出血性毛细血管扩张症疗效与安全性的试验
该数据集来自clinicaltrials.gov，收录一项评估Engasertib治疗中重度遗传性出血性毛细血管扩张症（HHT）的临床试验信息
儿童HHT患者生活质量研究
疾病：遗传性出血性毛细血管扩张症（HHT）。本观察性研究评估2至25岁遗传性出血性毛细血管扩张症（HHT）儿童及年轻成人患者的健康相关生活质量（HR-QoL）
参与本研究的HHT患者基因型与表型数据
该数据集来自 plos.figshare.com，收录参与本研究的遗传性出血性毛细血管扩张症（HHT）患者的基因型与表型信息，共 1 个文件（Table_1.xls）
BMP9与BMP10在内皮细胞中早期磷酸化蛋白质组变化数据集
主题标签：心血管系统疾病、遗传性出血性毛细血管扩张症、内皮细胞、BMP9、BMP10、磷酸化蛋白质组。本站分类：心血管系统疾病/遗传性出血性毛细血管扩张症
评估ALN-6400在健康志愿者和遗传性出血性毛细血管扩张症患者中的研究
该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦遗传性出血性毛细血管扩张症（HHT），属于心血管系统疾病范畴。研究目的包括在健康志愿者中评估单次递增剂量ALN-6400的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学（PD），以及在成人HHT患者中评估多次给药ALN-6400的疗效、安全性、耐受性
评估VAD044在HHT患者中的安全性与有效性
条件：遗传性出血性毛细血管扩张症（HHT）。第一部分：在被告知研究及潜在风险后，所有给予书面知情同意的患者将接受为期两个月的筛查和观察期，以确定是否符合研究入组资格
TER-1754治疗遗传性出血性毛细血管扩张症的试验
条件：遗传性出血性毛细血管扩张症（HHT）。这是一项首次人体、Phase 1、多中心试验，包括两部分： Phase 1a（剂量递增）将评估TER-1754在HHT患者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）、药效学（PD）和初步临床活性，并确定最大耐受或给药剂量
遗传性出血性毛细血管扩张症超低剂量胸部CT数据集
该数据集来源于clinicaltrials.gov，聚焦遗传性出血性毛细血管扩张症（HHT）患者的胸部CT影像。其核心目标是开发一种新型超低剂量胸部CT技术，并确定在不牺牲诊断质量的前提下可达到的最低辐射剂量
Harmony-HHT：ATV-1601 治疗遗传性出血性毛细血管扩张症（HHT）研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦 ATV-1601 在遗传性出血性毛细血管扩张症（HHT，又称 Osler Weber Rendu 病）受试者中的临床研究
