AG10 治疗淀粉样变性心肌病研究

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT03458130

标准获取流程：

1. 访问源站链接，注册/登录账号；
2. 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
3. 部分平台提供 SDK，例如：
   • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
   • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
   • 天池: 登录后页面提供直链下载
     以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

疾病类型：家族性ATTR-CM（ATTRm-CM，或称FAC）、野生型ATTR-CM（ATTRwt-CM）。一项关于AG10在症状性转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学的2期、随机、安慰剂对照、剂量递增研究。本研究的主要目的是评估AG10在成年症状性转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）患者中给药的安全性和耐受性。本研究将是一项2期、随机、安慰剂对照、剂量递增研究，纳入45名年龄在18至90岁之间的症状性ATTR-CM男性和/或女性患者。如果所有剂量均耐受良好，每位患者参与研究的持续时间将为28天的治疗期。此外，治疗前将有28天的筛选期，最终随访访视前将有30天的随访期。这项前瞻性、随机、多中心、双盲、平行组、安慰剂对照、剂量递增研究将评估AG10与安慰剂相比在稳定性心力衰竭治疗背景下的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。

筛选和随机化之后将进行为期28天的盲法、安慰剂对照治疗期。本研究的次要目标是：表征在有症状的ATTRCM患者中每日两次口服AG10的药代动力学（PK），描述通过已建立的转甲状腺素蛋白（TTR）稳定化检测方法（包括荧光探针排斥（FPE）检测和Western blot）评估的AG10药效动力学（PD）特性，以及描述AG10在有症状的ATTRCM成年患者中的药代动力学-药效动力学（PKPD）关系。符合条件的患者将按1：1：1的比例随机分配至安慰剂组或两种不同剂量的AG10组，每日给药两次。入组患者中至少有30%为突变型ATTR-CM。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。