Empagliflozin 用于 6-18 岁 DMD 相关心肌病的研究

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06643442

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数据说明

条件：DMD相关扩张型心肌病。心脏病是杜氏肌营养不良症（DMD）的主要限制生命的病症。在疾病进程早期识别和处理这一问题至关重要。由于缺乏DMD特异性药物，目前对已确诊的DMD相关心肌病的态度基于当前的心力衰竭治疗。然而，不幸的是，目前儿科心力衰竭治疗仍不尽人意，住院死亡率高（7-26%），5年死亡率（30%-50%）。此外，DMD心肌病的死亡率比同年龄的特发性扩张型心肌病（DCM）患者更差。在成人心力衰竭管理的最新进展中，钠-葡萄糖转运蛋白2抑制剂（SGLT2i）达格列净和恩格列净被发现在最佳药物治疗基础上可将心血管死亡或心力衰竭恶化减少25%。事实上，自2021年以来，它们已被推荐为心力衰竭标准治疗的一部分。过去，儿科心力衰竭试验常常失败，主要原因是剂量不理想或制剂和终点不合适。

这项II.a期开放标签试验旨在表征恩格列净在12名患有DMD相关心肌病的儿童和青少年中的药代动力学（主要结局）、吞咽便利性、安全性，并探索潜在的疗效标志物（次要结局），从而为后续最先进、高质量疗效试验的设计与实施提供依据。受试者将接受恩格列净治疗6个月。他们将进行5次访视、1次研究结束访视，以及7至8次药代动力学采样。这些采样的时间安排将利用当代建模与模拟技术进行优化。安全性评估将在整个研究期间进行，吞咽便利性将在访视1时评估，疗效标志物将在访视1、4和5时评估。药代动力学建模将表征主要和次要药代动力学参数，并有助于确定最佳儿科剂量，在

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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