Acoramidis (AG10) 在症状性 ATTR 受试者中的开放标签安全性研究
条件：淀粉样心肌病，转甲状腺素蛋白相关。这项前瞻性、多中心、开放标签研究的主要目标是评估 acoramidis 在已确诊 ATTR-CM 并伴有心力衰竭、且同时接受目前推荐的心力衰竭治疗的患者中的长期安全性和耐受性
基本信息
资源简介
Acoramidis (AG10) 在症状性 ATTR 受试者中的开放标签安全性研究
Open-Label Safety Study of Acoramidis (AG10) in Symptomatic ATTR Participants 是一项在 clinicaltrials.gov 登记的研究数据集，本站将其归类于循环系统疾病下的心力衰竭方向，主题标签为转甲状腺素蛋白相关淀粉样心肌病（Amyloid Cardiomyopathy, Transthyretin-Related）。该研究是一项前瞻性、多中心、开放标签研究，主要目标是评估 acoramidis 在已确诊 ATTR-CM 并伴有心力衰竭、且同时接受目前推荐心力衰竭治疗的患者中的长期安全性和耐受性。研究还设有次要疗效与药效学（PD）目标，并可能评估探索性目标。该数据集面向对 ATTR-CM 这一特定心肌病亚型、开放标签长期安全性研究设计以及心力衰竭合并治疗背景感兴趣的研究人员与临床工作者。
【数据集背景】
该数据集所对应的研究聚焦于转甲状腺素蛋白相关淀粉样心肌病（ATTR-CM）这一疾病背景。ATTR-CM 是淀粉样心肌病的一种类型，患者往往同时存在心力衰竭，需要接受当前推荐的心力衰竭治疗。研究采用开放标签设计，即不设盲法，所有参与者均接受 acoramidis 治疗，这与随机双盲对照试验的设计不同，其核心关注点在于长期安全性和耐受性，而非以盲法对比为主要手段。研究为前瞻性、多中心设计，意味着数据在时间上向前收集，且来自多个研究中心，有助于观察不同中心条件下 acoramidis 的表现。该研究属于开放标签扩展（OLE）研究，其入组对象与一项 III 期双盲试验（ATTRibute-CM，AG10-301）密切相关。
【数据内容】
该数据集涉及的研究内容围绕 acoramidis（AG10）在症状性 ATTR 参与者中的开放标签安全性评估展开。主要目标为长期安全性和耐受性；次要目标包括疗效与药效学（PD）评估；此外还可能包含探索性目标。研究条件为淀粉样心肌病、转甲状腺素蛋白相关。参与者为已确诊 ATTR-CM 并伴有心力衰竭、同时接受目前推荐心力衰竭治疗的患者。研究还涉及与 III 期 ATTRibute-CM 试验（AG10-301）的衔接安排：完成 30 个月盲法研究治疗以及该双盲治疗期第 30 个月评估的所有参与者，可能有资格参加这项 acoramidis 开放标签扩展研究。研究 AG10-304 的第 1 天访视可能与研究 AG10-301 的第 30 个月访视相同；在此情况下，研究 AG10-301 中研究用药品（IMP）的末次给药情况在源站描述中未完整呈现。除上述内容外，源站未提供更细化的数据字段、变量列表或结果指标。
【采集与来源】
该数据集的来源站为 clinicaltrials.gov，属于临床试验注册信息。研究类型为前瞻性、多中心、开放标签研究。数据采集与一项 III 期双盲试验（ATTRibute-CM，AG10-301）存在直接衔接关系：参与本开放标签扩展研究的资格，与完成 30 个月盲法研究治疗及第 30 个月评估相关。研究 AG10-304 的第 1 天访视可能等同于研究 AG10-301 的第 30 个月访视。关于具体的采集时间点、随访频率、样本量、中心数量与地理分布等，源站未提供。
【适用场景】
该数据集适用于关注 ATTR-CM 合并心力衰竭患者长期治疗安全性的人群，例如临床研究人员、药物安全性评估人员、心力衰竭与心肌病领域的临床医生，以及对开放标签扩展研究设计感兴趣的方法学研究者。其典型用途包括了解 acoramidis 在已确诊 ATTR-CM 且接受推荐心力衰竭治疗患者中的长期安全性与耐受性研究框架，以及了解开放标签扩展研究如何与 III 期双盲试验衔接。由于研究同时设有次要疗效与药效学目标以及可能的探索性目标，该数据集也可用于了解这些目标在开放标签扩展研究中的设置方式。具体分析用途需结合源站提供的完整方案与结果信息，源站未提供的内容不在此列。
【使用方法】
该数据集来源于 clinicaltrials.gov 的注册记录，使用者可通过该来源站获取研究的基本信息。使用时应关注研究为开放标签、前瞻性、多中心设计，且入组对象与 III 期 ATTRibute-CM 试验（AG10-301）的完成情况相关。研究 AG10-304 的第 1 天访视可能与研究 AG10-301 的第 30 个月访视相同，因此在理解时间线和访视安排时需注意这一衔接关系。关于数据下载方式、访问权限、是否需要注册或申请、以及是否提供个体参与者数据等，源站未提供。
【质量与限制】
该研究为开放标签设计，不设盲法，所有参与者均接受 acoramidis 治疗，因此无法像双盲随机对照试验那样直接进行盲法对比。研究主要目标为长期安全性和耐受性，次要目标为疗效与药效学，探索性目标也可能被评估，但源站未提供具体结果数据、样本量、统计方法或不良事件发生率等信息。研究入组与 III 期 ATTRibute-CM 试验（AG10-301）的 30 个月盲法治疗及第 30 个月评估完成情况相关，这一衔接安排可能影响对研究人群代表性的理解。关于数据完整性、随访时长、失访情况、中心间差异等质量维度，源站未提供。
【引用与许可】
该数据集的来源站为 clinicaltrials.gov，数据集英文名称为 Open-Label Safety Study of Acoramidis (AG10) in Symptomatic ATTR Participants。关于具体的引用格式、许可条款、使用限制或数据共享政策，源站未提供。
下载信息
注册下载
需要注册 Kaggle 账号并登录后下载，适合需要跟踪下载记录和使用 API 的用户。
暂未开放公开下载
无需注册即可直接获取公开样本或文档，适合快速预览和评估数据集质量。
免登录有偿下载
公开数据集受托下载与技术交付服务。
提供高速下载与技术交付服务（收技术服务费，非数据销售）
暂未开放当前数据集主要来源为 Kaggle 公开托管，完整影像包建议通过原始链接或 Kaggle API 获取。
使用方式
数据集获取
源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT04988386
标准获取流程：
- 访问源站链接，注册/登录账号；
- 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
- 部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
疾病：淀粉样变性心肌病，转甲状腺素蛋白相关。这项前瞻性、多中心、开放标签研究的主要目的是评估acoramidis在已确诊ATTR-CM并伴有心力衰竭、且同时接受当前推荐心力衰竭治疗的患者中的长期安全性和耐受性。将评估次要疗效和药效学目标。也可能评估探索性目标。所有完成30个月盲法研究治疗以及3期ATTRibute-CM试验（AG10-301）双盲治疗期第30个月评估的参与者，可能有资格参加这项acoramidis开放标签扩展（OLE）研究。AG10-304研究中的第1天访视可能与AG10-301研究中的第30个月访视相同。在这种情况下，AG10-301研究中研究用药品（IMP）的最后一剂（盲法acoramidis或匹配安慰剂）将在第30个月访视当天前一天晚上给药。AG10-304研究中开放标签acoramidis的首剂将在完成基线评估后的AG10-304研究第1天访视期间给药。
目前，tafamidis已在某些地区获批用于治疗ATTR-CM。在研究期间的任何时间，受试者均不得接受tafamidis或任何其他获批或研究中的ATTR-CM特异性治疗，也不得接受超说明书用药或作为非处方补充剂用于ATTR-CM的疗法。如果受试者选择接受上述替代治疗，将被要求停用acoramidis并填写治疗结束（EoT）表，且可能被要求停用/退出研究。如果受试者停用/退出研究，将被要求完成提前终止访视和安全性随访访视。在给药前30天内及整个AG10-304研究期间，受试者不得参加另一项干预性临床试验（AG10-301研究除外）。受试者
数据加载示例（图像类）
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
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