AG10 治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病受试者的疗效与安全性研究

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT03860935

标准获取流程：

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数据说明

疾病：淀粉样变性、淀粉样心肌病、转甲状腺素蛋白淀粉样变性、心肌病、心脏疾病。转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）是一种诊断不足的疾病，据信影响全球超过40万人。在ATTR-CM中，转甲状腺素蛋白（TTR）淀粉样物质的积累导致心脏增厚和僵硬，这通常会导致心力衰竭甚至死亡。ATTR-CM有两种形式：* 野生型* 这种形式的疾病主要发生在不携带基因突变的老年人中。* 遗传性* 这种形式的疾病来自家族中遗传的基因突变。在这项研究中，我们正在研究研究性药物acoramidis HCl 800 mg，每日口服两次。通过这项研究，我们希望评估acoramidis与安慰剂相比在ATTR-CM患者中的疗效和安全性。这是一项为期30个月的随机、双盲、安慰剂对照研究。这意味着，在30个月的研究期间，进行研究的调查人员和研究参与者都不会知道研究参与者接受的是acoramidis还是安慰剂。研究的主要结局是：1.

acoramidis与安慰剂相比，在治疗12个月后，6分钟步行试验（6MWT）行走距离相较于基线的变化的影响。2. acoramidis与安慰剂相比，在30个月固定治疗期内，对全因死亡率、心血管相关住院累积频率、NT-proBNP相较于基线的变化以及6MWT相较于基线的变化的层级复合终点的影响。在30个月结束时，参与者可能有资格接受在研药物acoramidis，且不使用安慰剂。这被称为“开放标签扩展”。这项独立研究可能有助于我们更好地了解长期服用acoramidis相关的安全性。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。