Acoramidis 在真实世界治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）患者的研究

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源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07235462

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数据说明

疾病：转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）。转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）是一种严重且危及生命的疾病，其中一种名为转甲状腺素蛋白（TTR）的蛋白质错误折叠，并在心肌中积聚为淀粉样纤维。这种积聚导致心脏变得僵硬，进而引起限制性心肌病和进行性心力衰竭。ATTR-CM有两种形式：由基因突变引起的遗传性或“变异型”（vATTR-CM），以及与衰老相关的“野生型”（wtATTR-CM）。由于其症状可能与其他心脏疾病相似，ATTR-CM常被晚期诊断。然而，医学影像学的最新进展正帮助医生更早地识别该病。Acoramidis是一种旨在治疗ATTR-CM的新药。它通过稳定TTR蛋白，防止其错误折叠并形成有害的淀粉样沉积物来发挥作用。Acoramidis已在大型临床试验（ATTRibute-CM研究）中被证明有效且安全，该试验促使其在美国和欧洲获批使用。

虽然临床试验提供了宝贵的信息，但关于新药在日常临床实践中表现如何的数据也非常重要。这类信息被称为真实世界证据。目前，关于acoramidis使用的真实世界信息有限。这项名为ACO-REAL的研究是一项观察性研究，这意味着研究人员将观察作为其常规临床护理的一部分接受acoramidis治疗的患者，而不引入任何实验性干预。该研究将在约20个欧洲国家进行，计划招募多达2，000名被诊断为野生型或变异型ATTR-CM并开始接受acoramidis治疗的成年人。这包括既往未接受过ATTR-CM治疗的患者，以及曾接受过其他治疗的患者。该研究的主要目标是了解接受acoramidis治疗的患者特征，并记录该治疗

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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