Tafamidis 用于转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性患者原位心脏移植后的安全性、疗效及药代动力学

该数据集来自 clinicaltrials.gov,聚焦于转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性(ATTR,野生型或变异型)患者在接受心脏或心肝联合移植后使用 TTR 稳定剂 tafamidis 的安全性、疗效与药代动力学

University of Texas Southwestern Medical CenterUniversity of Texas Southwestern Medical Center
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基因组预测Transthyretin Cardiac Amyloidosis
Safety, Efficacy, and Pharmacokinetics of Tafamidis in Patients With Transthyretin-mediated Amyloidosis Post Orthotopic Heart Transplantation

基本信息

模态
基因组
任务类型
预测
创建/更新时间
2026-10-08

资源简介

Tafamidis 用于转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性患者原位心脏移植后的安全性、疗效及药代动力学

该数据集来自 clinicaltrials.gov,聚焦于转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性(ATTR,野生型或变异型)患者在接受心脏或心肝联合移植后使用 TTR 稳定剂 tafamidis 的安全性、疗效与药代动力学。主要假设为移植后启动 tafamidis 治疗 12 个月内血浆转甲状腺素蛋白水平升高。次要目标包括通过系列问卷评估 tafamidis 对运动、感觉及自主神经功能障碍的严重程度与临床影响,以及对活动和社会参与受限的影响。数据可用于预测治疗反应、评估安全性及疗效相关结局(来源 clinicaltrials.gov)。

【数据内容】

源站描述(机器翻译,仅供参考):条件:转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性。A. 主要目标:确定 tafamidis 在接受心脏或心肝联合移植的 ATTR(野生型或变异型)心脏淀粉样变性患者中的安全性和疗效。主要假设:在 ATTR 心脏淀粉样变性(野生型或变异型疾病)心脏或心肝移植后启动 TTR 稳定剂 tafamidis,将与 12 个月治疗期间血浆转甲状腺素蛋白水平升高相关。B. 次要目标:1. 确定 tafamidis 对系列问卷评估的影响,这些问卷量化和确定心脏移植参与者 12 个月内运动、感觉和自主神经功能障碍的严重程度及临床意义。2. 确定 tafamidis 对活动和社交参与受限的系列问卷评估的影响

【主题与分类】

主题标签:Transthyretin Cardiac Amyloidosis。本站分类:循环系统疾病。

【获取与许可】

源站页面:https://clinicaltrials.gov/study/NCT05489523

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    • 天池: 登录后页面提供直链下载
      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

疾病:转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性。A. 主要目标:确定tafamidis在因ATTR(野生型或变异型)心脏淀粉样变性接受心脏移植或心/肝联合移植患者中的安全性和有效性。主要假设:因ATTR心脏淀粉样变性(野生型或变异型疾病)接受心脏移植或心/肝联合移植后,开始使用TTR稳定剂tafamidis,将与治疗12个月内血浆转甲状腺素蛋白水平升高相关。B. 次要目标:1. 确定tafamidis对接受心脏移植的参与者12个月内系列问卷评估的影响,这些问卷用于量化和确定运动、感觉和自主神经功能损害的严重程度及临床意义。2. 确定tafamidis对接受心脏移植的参与者12个月内活动和社交参与受限、自主神经功能障碍及营养状况系列问卷评估的影响。3. 确定tafamidis对接受心脏移植的参与者12个月内移植相关不良事件的影响。4.

确定tafamidis在接受心脏移植的参与者中12个月内的药代动力学特征。C. 研究类型/设计 拟议的研究将是一项单臂干预性临床试验。由于观察到tafamidis及其他疗法对ATTRv和ATTRwt均有效,因此对于无活性对照的安慰剂组不存在临床均衡。D. 预期结果 完成本临床试验后,我们期望确立tafamidis在因ATTR-CA接受心脏移植的患者中的疗效和安全性。此外,我们期望能够证明tafamidis具有可预测的药代动力学特征,并能够改善多发性神经病问卷评分和mBMI。这些发现将具有重要意义,因为它们将为使用tafamidis阻止已接受心脏移植患者的ATTR进展提供依据。

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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