NGGT006 纯合子家族性高胆固醇血症基因治疗试验

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06125847

标准获取流程：

1. 访问源站链接，注册/登录账号；
2. 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
3. 部分平台提供 SDK，例如：
   • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
   • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
   • 天池: 登录后页面提供直链下载
     以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

适应症：纯合子家族性高胆固醇血症。纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）是一种罕见的遗传性脂蛋白代谢障碍，其特征是低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）极度升高，并导致严重冠状动脉疾病早发。这是一项早期1期、开放标签、单中心、剂量递增的初步试验，旨在评估单次静脉输注NGGT006在伴有LDLR突变的HoFH患者中的安全性和有效性。NGGT006是一种携带密码子优化的人LDLR基因的腺相关病毒（AAV）载体，可驱动具有正常功能的LDLR蛋白表达，并促进低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的清除。将入组4-21名受试者，并根据剂量递增原则分为4组，分别接受静脉输注NGGT006：剂量组1（7.5e12vg/kg）、剂量组2（1.5e13vg/kg）、剂量组3（3e13vg/kg）和剂量组4（4e13vg/kg）。研究者可扩展0-9名患者。所有受试者将接受52周的治疗观察，并进一步接受260周的长期随访。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。