Zodasiran治疗青少年及成人纯合子家族性高胆固醇血症的3期研究（YOSEMITE）
本数据集来自clinicaltrials.gov，收录一项名为YOSEMITE的多中心、随机、安慰剂对照3期研究，研究对象为12岁及以上经基因或临床诊断为纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的青少年及成人受试者
基本信息
资源简介
Zodasiran治疗青少年及成人纯合子家族性高胆固醇血症的3期研究（YOSEMITE）
本数据集收录自clinicaltrials.gov，对应一项名为YOSEMITE的临床研究，全称为“A Phase 3 Study of Zodasiran in Adolescent and Adult Subjects With Homozygous Familial Hypercholesterolemia”。该研究是一项多中心、随机、安慰剂对照的3期临床试验，旨在评估zodasiran皮下注射在12岁及以上、经基因或临床诊断为纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的青少年及成人受试者中的有效性和安全性。研究在双盲治疗期结束后，受试者可选择继续进入开放标签扩展期，所有选择继续的安慰剂组受试者将在开放标签扩展期转为接受活性药物。本数据集归属于内分泌系统疾病/血脂异常分类，主题标签为纯合子家族性高胆固醇血症。
【数据集背景】
纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）是一种严重的血脂异常疾病，属于内分泌系统疾病范畴。本数据集所对应的YOSEMITE研究聚焦于该疾病人群，针对12岁及以上的青少年和成人受试者开展3期临床试验。该研究采用多中心、随机、安慰剂对照的设计，旨在系统评估zodasiran皮下注射在这一特定人群中的表现。研究设置了双盲治疗期，并在此基础上提供开放标签扩展期，以进一步观察长期用药情况。这一背景信息来源于clinicaltrials.gov的源站描述，反映了该数据集在罕见血脂异常疾病研究领域的定位。
【数据内容】
本数据集的内容围绕YOSEMITE研究的方案信息展开。根据源站描述，研究条件为纯合子家族性高胆固醇血症。研究干预方式为zodasiran皮下注射，并设有安慰剂对照。研究设计包含双盲治疗期和可选的开放标签扩展期两个阶段。在双盲治疗期结束后，受试者有机会继续参与开放标签扩展期；对于安慰剂组受试者，若选择继续，将在开放标签扩展期转为接受活性药物。数据集的主题标签为“Homozygous Familial Hypercholesterolemia”，本站分类为“内分泌系统疾病 / 血脂异常”。关于研究的具体样本量、给药剂量、主要终点指标、次要终点指标、统计分析方法等详细数据内容，源站未提供。
【采集与来源】
本数据集的来源站为clinicaltrials.gov，该平台是临床研究注册与信息发布的公开数据库。数据集收录的是YOSEMITE研究的相关信息，研究全称为“A Phase 3 Study of Zodasiran in Adolescent and Adult Subjects With Homozygous Familial Hypercholesterolemia”。源站描述中明确该研究为多中心、随机、安慰剂对照研究，研究对象为12岁及以上经基因或临床诊断为HoFH的青少年及成人。关于数据采集的具体时间范围、采集地点、数据管理方式、质量控制流程等细节，源站未提供。
【适用场景】
本数据集适用于关注纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）临床研究的研究人员、临床医生、药物研发人员以及相关领域的学生和决策者。具体而言，可用于了解zodasiran在HoFH青少年及成人受试者中的3期临床试验设计框架，包括多中心、随机、安慰剂对照、双盲治疗期及开放标签扩展期等要素。也可用于内分泌系统疾病和血脂异常领域的学术综述、研究选题参考或临床研究设计借鉴。由于数据集仅包含研究方案层面的信息，不适用于直接进行疗效或安全性结论的引用。关于更具体的适用场景，源站未提供。
【使用方法】
本数据集可通过clinicaltrials.gov来源站获取。使用时，可依据数据集英文名称或研究名称YOSEMITE进行检索。数据集提供了研究的基本分类、主题标签以及源站描述，用户可据此了解研究的基本设计框架。对于需要进一步分析研究方案细节的用户，建议直接访问来源站获取完整记录。关于数据集的下载格式、接口调用方式、数据字段结构等具体使用方法，源站未提供。
【质量与限制】
本数据集的信息来源于clinicaltrials.gov，属于临床研究注册信息。其优势在于来源权威、分类明确，能够提供研究的基本设计框架和关键特征。然而，该数据集存在明显限制：仅包含研究方案层面的描述性信息，不包含研究结果数据、受试者个体数据、疗效终点数据或安全性数据。此外，关于样本量、剂量、统计方法、研究时间线等关键细节，源站未提供。因此，本数据集不能用于支持任何关于zodasiran疗效或安全性的结论。用户在使用时应注意区分研究方案信息与研究结果信息。关于数据质量评估的具体指标，源站未提供。
【引用与许可】
本数据集的来源站为clinicaltrials.gov。引用时建议注明数据来源于clinicaltrials.gov，并标注研究名称YOSEMITE及数据集英文全称。关于该数据集的许可类型、使用条款、版权归属以及是否允许商业使用等具体信息，源站未提供。用户在使用前应自行查阅clinicaltrials.gov的相关使用条款和条件。
下载信息
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需要注册 Kaggle 账号并登录后下载，适合需要跟踪下载记录和使用 API 的用户。
暂未开放公开下载
无需注册即可直接获取公开样本或文档，适合快速预览和评估数据集质量。
免登录有偿下载
公开数据集受托下载与技术交付服务。
提供高速下载与技术交付服务（收技术服务费，非数据销售）
暂未开放当前数据集主要来源为 Kaggle 公开托管，完整影像包建议通过原始链接或 Kaggle API 获取。
使用方式
数据集获取
源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07037771
标准获取流程：
- 访问源站链接，注册/登录账号；
- 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
- 部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
疾病：纯合子家族性高胆固醇血症。这项多中心、随机、安慰剂对照研究将评估zodasiran皮下注射（SC）在12岁及以上、经基因或临床诊断为纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的受试者中的疗效和安全性。双盲（DB）治疗期完成后，受试者将有资格继续进入研究的可选开放标签扩展（OLE）期。所有选择继续的安慰剂组受试者将在OLE期间转为活性药物。
数据加载示例（图像类）
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。
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