Lerodalcibep 治疗儿童及青少年家族性高胆固醇血症的长期疗效与安全性
条件：杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）。研究设计与持续时间：这是一项开放标签 3b 期研究，旨在评估 lerodalcibep 300 mg 皮下每月给药（间隔小于 31 天）在 156 周治疗期内的长期疗效、安全性与耐受性
基本信息
资源简介
Lerodalcibep 治疗儿童及青少年家族性高胆固醇血症的长期疗效与安全性
该数据集围绕杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）儿童与青少年人群，收录了一项关于 lerodalcibep 长期疗效、安全性与耐受性评估的临床研究信息。研究为开放标签 3b 期设计，受试者按 300 mg 皮下给药、每月一次（间隔小于 31 天），治疗期长达 156 周。研究对象为在基础 LIB003-008 研究中完成随访、年龄 6 至 17 岁的男性与女性 HeFH 患者，预计约 150 人，涉及美国、加拿大、中南美洲、欧洲、南非、亚洲、澳大拉西亚及中东地区约 30 个研究中心。受试者需在签署独立知情同意书后进入这一长期开放标签延伸阶段，并继续维持其他汀类药物治疗，可联合或不联合依折麦布及其他允许的口服降 LDL-C 药物。该数据集属于循环系统疾病分类下的其他类目，来源于 clinicaltrials.gov，主题标签为杂合子家族性高胆固醇血症。
【数据集背景】
杂合子家族性高胆固醇血症是一种以低密度脂蛋白胆固醇水平显著升高为特征的遗传性脂质代谢疾病，儿童与青少年患者长期处于动脉粥样硬化性心血管疾病风险之中，因此需要长期、可持续的降脂干预。lerodalcibep 作为一种皮下注射给药的降脂药物，其在成人中的研究基础上，进一步在儿童与青少年人群中开展长期评估具有临床意义。本数据集所对应的研究为开放标签 3b 期设计，重点考察该药物在 156 周治疗期内的长期疗效、安全性与耐受性，为这一特殊人群的长期用药决策提供依据。
【数据内容】
数据集涵盖的研究内容为 lerodalcibep 300 mg 皮下每月给药（间隔小于 31 天）在 156 周治疗期内的长期疗效、安全性与耐受性评估。研究人群为进入基础 LIB003-008 研究时年龄 6 至 17 岁的男性与女性 HeFH 患者，且需完成该基础研究，预计约 150 人。受试者继续维持其他汀类药物治疗，可联合或不联合依折麦布及其他允许的口服 LDL-C 降低药物。研究涉及美国、加拿大、中南美洲、欧洲、南非、亚洲、澳大拉西亚和中东地区约 30 个研究中心。关于具体疗效指标、安全性终点、药代动力学参数及统计分析方法等细节，源站未提供。
【采集与来源】
该数据集来源于 clinicaltrials.gov，属于临床试验注册信息。研究为开放标签、长期延伸设计，受试者在签署独立知情同意书后进入 156 周的治疗期。研究地点覆盖美国、加拿大、中南美洲、欧洲、南非、亚洲、澳大拉西亚及中东地区约 30 个中心。关于数据采集的具体时间窗、随访频率、样本处理流程及数据管理方式，源站未提供。
【适用场景】
该数据集适用于关注儿童与青少年杂合子家族性高胆固醇血症长期降脂治疗的研究者与临床医生，可用于了解 lerodalcibep 在 156 周开放标签延伸研究中的研究设计、人群定义与给药方案。也可作为循环系统疾病领域临床试验信息检索、患者人群特征参考以及长期安全性研究设计借鉴的资料。关于该数据集在药物经济学评价、真实世界研究或指南制定中的具体应用，源站未提供。
【使用方法】
使用时可依据研究设计信息了解受试者入选条件，即在基础 LIB003-008 研究中完成随访、年龄 6 至 17 岁的 HeFH 患者，并在签署独立知情同意书后进入延伸研究。给药方案为 lerodalcibep 300 mg 皮下每月一次（间隔小于 31 天），治疗期 156 周，受试者维持他汀类药物治疗，可联合或不联合依折麦布及其他允许的口服降 LDL-C 药物。关于数据访问权限、下载方式、变量字典及分析代码等，源站未提供。
【质量与限制】
该研究为开放标签设计，未设盲法对照，可能对疗效与安全性评价的客观性产生一定影响。研究人群限定为已完成基础 LIB003-008 研究的 6 至 17 岁 HeFH 患者，样本量预计约 150 人，结果外推至其他年龄段或未参与基础研究的患者时需谨慎。关于数据完整性、缺失值处理、偏倚控制及统计效能等具体质量信息，源站未提供。
【引用与许可】
该数据集来源于 clinicaltrials.gov，引用时应注明源站及研究注册信息。关于数据使用许可、版权归属及具体引用格式，源站未提供。
下载信息
注册下载
需要注册 Kaggle 账号并登录后下载，适合需要跟踪下载记录和使用 API 的用户。
暂未开放公开下载
无需注册即可直接获取公开样本或文档，适合快速预览和评估数据集质量。
免登录有偿下载
公开数据集受托下载与技术交付服务。
提供高速下载与技术交付服务（收技术服务费，非数据销售）
暂未开放当前数据集主要来源为 Kaggle 公开托管，完整影像包建议通过原始链接或 Kaggle API 获取。
使用方式
数据集获取
源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07775339
标准获取流程：
- 访问源站链接，注册/登录账号；
- 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
- 部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
适应症：杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）。研究设计与持续时间：这是一项开放标签的3b期研究，旨在评估lerodalcibep 300 mg皮下注射每1个月一次（<31天）在156周治疗期内的长期疗效、安全性和耐受性。约150名在基础LIB003-008研究入组时年龄为6至17岁的男性和女性HeFH患者，且已完成LIB003-008研究（该研究在美国、加拿大、中南美洲、欧洲、南非、亚洲、澳大拉西亚和中东约30个中心开展），在签署独立知情同意书后，可能有资格继续进入这项为期156周的lerodalcibep长期开放标签扩展研究。维持使用他汀类药物（联合或不联合依折麦布）及其他允许的口服降LDL-C药物的患者符合入选条件。研究程序：符合LIB003-016研究所有入选标准的患者可在LIB003-008研究的末次访视时直接开始lerodalcibep的首剂给药。患者将通过自动注射器（AI）/预充式注射笔（PFP）接受lerodalcibep 300 mg皮下注射，每1个月一次（31天），直至第152周。
在第152周给予最后一剂后，患者将在4周后即第156周返回进行随访。患者可在其先前研究的最后一次访视时开始OLE，和/或最多有28天时间返回参加OLE第1天。基础研究与LIB003-008之间的间隔期经审查和批准后可延长。患者将能够在诊所访视之间在家中接受给药。除基本血脂谱外，研究期间将在指定访视时通过PUC测定LDL-C。安全性评估将包括不良事件（AE）以及体格检查结果，包括Tanner分期、皮肤和跟腱/伸肌腱黄色瘤、心电图（ECG）和临床实验室检查（血液学、血清安全性生化检查和尿液分析）。生长发育相关检查（例如雌二醇、睾酮、脱氢表雄酮、促卵泡激素、黄体
数据加载示例（图像类）
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
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