心脏淀粉样变性
心脏淀粉样变性是一种由错误折叠的淀粉样蛋白在心肌间质沉积引起的限制型心肌病，最常见类型为转甲状腺素蛋白型（ATTR）和免疫球蛋白轻链型（AL）。淀粉样蛋白浸润导致心室壁增厚、舒张功能受损，晚期可累及收缩功能及传导系统。典型表现包括进行性心力衰竭、体位性低血压、心律失常及心脏传导阻滞，常伴心外表现如腕管综合征、周围神经病变。诊断依赖心电图、超声心动图、心脏磁共振及组织活检，近年来无创核素显像技术显著提升了早期识别率。治疗策略依分型而异，AL型以抗浆细胞化疗为主，ATTR型则可使用稳定剂或基因沉默药物，晚期患者需考虑心脏移植。专病数据库的建立有助于优化诊疗路径与预后评估。
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2015-2021年SUS中根据机器学习模型分类的ATTR-CM参考和类ATTR-CM病例的比例
提供2015-2021年巴西SUS中基于机器学习模型区分的ATTR-CM病例比例数据，用于疾病分类和流行病学研究。
MAGNITUDE：NTLA-2001 治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）的 3 期研究
条件：转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）伴心肌病。这是一项多国、多中心、双盲、安慰剂对照研究，约 1200 名受试者将被随机分配接受单次输注 NTLA-2001 或安慰剂
评估Eplontersen在转甲状腺素蛋白介导的淀粉样心肌病成人患者中的长期安全性的扩展研究
疾病：转甲状腺素蛋白介导的淀粉样心肌病（ATTR CM）。这是一项多中心、开放标签扩展、3期研究，纳入来自682884-CS2研究的至多约1400名受试者
APOLLO-B：评估 Patisiran 治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴心肌病的研究
疾病：转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）伴心肌病。本研究的目的是评估 patisiran 在转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴心肌病受试者中的疗效和安全性
Vyndaqel 胶囊特别调查研究（ATTR-CM）
条件：转甲状腺素蛋白（TTR）淀粉样心肌病。了解接受 Vyndaqel 治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病的患者的长期安全性（例如，不良反应的发生状态）等信息
依普隆特生联合ALXN2220对比依普隆特生联合安慰剂治疗成人ATTR-CM的疗效与安全性研究
条件：转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）。这是一项IIb期、多中心、双盲研究，纳入326名参与者，他们将被随机分配接受每四周一次Eplontersen联合ALXN2220或Eplontersen联合安慰剂治疗
评估ALXN2220在成人转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病中长期安全性和有效性的开放标签研究
条件：转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）。主题标签：心血管系统疾病、心脏淀粉样变性、ALXN2220、长期安全性、开放标签研究
DemonsTTRate：真实世界环境中ATTR-CM患者的全球观察性多中心长期研究
条件：转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴心肌病。每个研究中心将邀请所有符合条件的患者参与。患者将被随访最长 5 年，或直至患者撤回知情同意、失访、死亡或研究结束，以先发生者为准
CARDIO-TTRansform：评估Eplontersen（曾用名ION-682884、IONIS-TTR-LRx和AKCEA-TTR-LRx）在转甲状腺素蛋白介导的淀粉样心肌病（ATTR CM）受试者中的疗效和安全性的研究
条件：转甲状腺素蛋白介导的淀粉样心肌病（ATTR CM）。这是一项多中心、双盲研究，纳入1438名受试者，他们将被随机分配接受每4周一次皮下（SC）注射的eplontersen或安慰剂
CARDIO-TTRansform 闪烁显像子研究数据集
条件：转甲状腺素蛋白介导的淀粉样心肌病（ATTR-CM）。在 ION-682884-CS2 研究（NCT04136171）中被随机分组且已进行基线闪烁显像扫描的参与者，将有机会参加本子研究，该子研究涉及可选的闪烁显像扫描
最终测试中的模型性能（ATTR-CM预测）
用于预测巴西公共卫生系统中转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性（ATTR-CM）病例的机器学习模型性能数据集，包含ICD-10编码等结构化表格数据。
心脏淀粉样变性诊断路径：法国DIAM-ATTR调查（医疗专业人员视角）
法国DIAM-ATTR调查收集1264名医疗专业人员关于心脏淀粉样变性诊断路径的问卷数据，涵盖红旗征认知与检查流程。
