评估Eplontersen在转甲状腺素蛋白介导的淀粉样心肌病成人患者中的长期安全性的扩展研究

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评估Eplontersen在转甲状腺素蛋白介导的淀粉样心肌病成人患者中的长期安全性的扩展研究

该数据集对应一项关于转甲状腺素蛋白介导的淀粉样心肌病（ATTR CM）的长期安全性扩展研究，研究对象为成人患者。研究采用多中心、开放标签扩展、3期设计，纳入来自682884-CS2研究的至多约1400名受试者。符合条件的受试者将每4周接受一次eplontersen治疗，持续至多36个月，或直至eplontersen在所在国家获批并可获得，以先发生者为准；同时每日补充推荐膳食 allowance（RDA）剂量的维生素A。该数据集归类于心血管系统疾病下的心脏淀粉样变性，来源于clinicaltrials.gov，主题标签为Transthyretin-Mediated Amyloid Cardiomyopathy (ATTR CM)。

【数据集背景】

该数据集所对应的研究聚焦于转甲状腺素蛋白介导的淀粉样心肌病（ATTR CM）这一心血管系统疾病。ATTR CM属于心脏淀粉样变性的一种类型，其病理机制与转甲状腺素蛋白相关。本项研究为一项多中心、开放标签扩展、3期研究，旨在评估eplontersen在成人ATTR CM患者中的长期安全性。研究纳入的受试者来自682884-CS2研究，样本量至多约1400名。该研究的设计类型为开放标签扩展研究，意味着受试者和研究者均知晓所接受的治疗，不设盲法。研究的分期属于3期，通常用于进一步评估药物的安全性和有效性。该数据集的主题标签明确指向Transthyretin-Mediated Amyloid Cardiomyopathy (ATTR CM)，与本站分类中的心血管系统疾病 / 心脏淀粉样变性相对应。

【数据内容】

该数据集的内容围绕一项长期安全性扩展研究展开。根据源站描述，研究条件为Transthyretin-Mediated Amyloid Cardiomyopathy (ATTR CM)。研究涉及的治疗方案为：符合条件的受试者将接受eplontersen治疗，给药频率为每4周一次，治疗持续时间至多36个月，或直至eplontersen在受试者所在国家获批并可获得，以先发生者为准。此外，受试者还将每日接受推荐每日 allowance（RDA）剂量的维生素A补充剂。研究纳入的受试者来自682884-CS2研究，人数至多约1400名。该数据集的主题标签为Transthyretin-Mediated Amyloid Cardiomyopathy (ATTR CM)。关于数据集的具体变量、字段结构、数据格式、样本量精确值、随访时间点、终点指标等详细内容，源站未提供。

【采集与来源】

该数据集的来源站为clinicaltrials.gov。源站描述中提及，该研究是一项多中心、开放标签扩展、3期研究，纳入来自682884-CS2研究的至多约1400名受试者。研究涉及的治疗为eplontersen每4周一次，持续至多36个月，或直至该药物在所在国家获批并可获得，以先发生者为准；同时每日补充推荐每日 allowance（RDA）剂量的维生素A。关于数据采集的具体时间范围、采集地点、采集机构、数据收集方法、数据管理流程等信息，源站未提供。

【适用场景】

该数据集适用于与转甲状腺素蛋白介导的淀粉样心肌病（ATTR CM）相关的长期安全性研究场景。具体而言，可用于了解eplontersen在成人ATTR CM患者中每4周一次、持续至多36个月或直至药物在所在国家获批并可获得（以先发生者为准）的用药方案下的长期安全性评估。同时，该数据集也涉及每日补充推荐每日 allowance（RDA）剂量维生素A的联合用药背景。由于研究为多中心、开放标签扩展、3期设计，纳入来自682884-CS2研究的至多约1400名受试者，因此适用于需要参考该特定研究设计、人群来源和治疗方案的场景。关于该数据集在其他具体应用场景（如药物经济学评价、真实世界研究、监管决策支持等）中的适用性，源站未提供。

【使用方法】

该数据集的使用需结合其来源和研究设计特点。根据源站描述，该研究为多中心、开放标签扩展、3期研究，受试者来自682884-CS2研究，接受eplontersen每4周一次、至多36个月或直至药物在所在国家获批并可获得（以先发生者为准）的治疗，并每日补充推荐每日 allowance（RDA）剂量的维生素A。使用该数据集时，应注意其开放标签扩展研究的性质，以及受试者来源于特定前期研究（682884-CS2）这一背景。关于具体的数据访问方式、下载途径、数据字典、变量说明、统计分析方法、软件工具要求等，源站未提供。

【质量与限制】

该数据集对应的研究为多中心、开放标签扩展、3期研究，纳入来自682884-CS2研究的至多约1400名受试者。开放标签设计意味着研究者和受试者均知晓治疗分配，这可能引入偏倚。研究为扩展研究，受试者来源于特定的前期研究682884-CS2，因此其人群代表性可能受限于该前期研究的纳入标准。治疗持续时间为至多36个月，或直至eplontersen在所在国家获批并可获得，以先发生者为准，这一可变终点可能影响数据的一致性和随访时长。关于该数据集的其他质量指标、数据完整性、缺失值处理、偏倚控制措施、样本量精确值、统计功效等，源站未提供。

【引用与许可】

该数据集的来源站为clinicaltrials.gov。关于该数据集的引用格式、许可协议、使用条款、版权声明、数据共享政策等信息，源站未提供。