淀粉样变性
淀粉样变性是一种由错误折叠的蛋白质在细胞外沉积形成不溶性淀粉样纤维,导致进行性器官功能障碍的罕见疾病。发病机制涉及前体蛋白异常聚集,常见类型包括免疫球蛋白轻链型(AL)和转甲状腺素蛋白型(ATTR)。临床表现因受累器官而异,心脏、肾脏及周围神经最常受累,可引起心肌病、肾病综合征和周围神经病变。诊断依靠组织活检刚果红染色及质谱分析分型。治疗策略旨在抑制前体蛋白生成、稳定天然蛋白构象或促进淀粉样物质清除。随着靶向药物进展,早期识别与精准分型对改善预后至关重要。
获取 淀粉样变性 专属定制方案共 27 个数据集

左室壁增厚病因鉴别超声数据集
左室壁增厚病因鉴别超声数据集提供左室壁增厚患者超声表型、心脏淀粉样变和法布里病鉴别变量,数据模态为表格,可用于淀粉样变性相关病例识别、诊断建模、分割检测、风险评估或临床研究复现。

TTR CZE FPPHR 片段筛选命中数据
本数据集包含针对转甲状腺素蛋白(TTR)的毛细管区带电泳(CZE)片段筛选数据,采用游离探针峰高恢复(FPPHR)方法,涵盖129个片段的筛选结果、12个共结晶命中结构及后续类似物的实验数据,数据模态包括化学结构、晶体学坐标、热力学参数和生物化学测定结果,主要用于淀粉样变性病药物研发中的片段筛选和先导化合物发现,支持TTR靶点的新型抑制剂设计与优化研究。

淀粉样变性转甲状腺素蛋白表达驱动肝蛋白稳态重塑的诱导多能干细胞模型数据集
该数据集包含基于诱导多能干细胞分化的肝样细胞的单细胞RNA测序数据,数据模态为基因表达谱,聚焦于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性,通过分析肝蛋白稳态因子(如未折叠蛋白反应和伴侣基因)的表达变化,旨在揭示淀粉样变性中蛋白毒性机制和疾病特征,主要用于疾病发病机制研究、药物靶点探索和干细胞模型验证。
