94%的临床试验失败率，让一位院士决定绕开动物模型：天坛医院的AI制药豪赌

新药研发圈有个公开的秘密：绝大部分失败，不发生在化学合成阶段，而发生在"从动物到人"的那一步——临床前数据漂亮、上市无望的分子，堆满了各大药企的坟场。9月12日服贸会"人工智能+医疗健康"论坛上，中国科学院院士、北京天坛医院院长王拥军把这个行业的最痛处摆上了台面：传统新药研发平均15年，脑血管病领域约94%的临床试验以失败告终。他给出的解法足够激进："全部用人的数据、用人工智能驱动来找新药"——绕开动物模型。

一段发言，为什么值得单独写一篇

先交代语境。这场论坛的重磅发布不少：亿元算力计划（我们昨天已拆解）、AI移动医疗车、医渡科技的临床研究智能化方案。王拥军的发言在其中显得特殊——它不是发布一款产品，而是宣告一条技术路线的选择。

天坛医院手上的牌：300多万临床病例和大量多组学数据，正在建设的"以人为中心的AI驱动新药研发平台"，覆盖靶点发现、AI药物设计、临床前RCT等环节。

这段话的信息密度很高，但核心只有一个判断：**药物研发的数据基座，应该从"动物实验数据"切换到"人体真实数据"。**这不是对一个工具的升级，是对整个研发范式的替换。

94%失败率的根源：动物模型与人体之间的转译鸿沟

要理解这个判断的分量，得先看清94%这个数字的构成。

新药研发的失败率呈漏斗状分布，而脑血管病领域是重灾区。失败的原因按阶段拆：靶点选择错误、动物模型疗效无法复现于人体、人体安全性问题、临床试验设计缺陷。其中"临床前数据好、进临床就崩"的桥段，几乎每一种疾病领域都在重复上演。

根源在于一个老问题：动物模型与人体疾病之间存在系统性转译鸿沟。小鼠的缺血级联反应与人类不完全相同；实验动物是均质的年轻健康个体，临床试验面对的是共病、高龄、用药复杂的真实人群。动物实验在方法学上控制得越"干净"，与真实世界的距离就越远。

这个问题在神经科学领域尤其致命——血脑屏障、神经可塑性、卒中的时间窗动力学，几乎没有哪个物种模型能忠实还原。所以94%这个数字，与其说是天坛一家的困境，不如说是整个中枢神经系统药物研发的结构性困境。

"全部用人的数据"意味着什么

王拥军的方案，本质上是把研发证据链的起点前移到人体数据：

**第一层：300多万临床病例。**天坛医院作为全国脑血管病最大的中心之一，数十年的诊疗数据覆盖了从发病、影像、治疗到预后的完整轨迹。这些数据里藏着动物模型永远给不了的信息：真实人体上药物代谢的个体差异、治疗时间窗的真实分布、失败方案的真实失败方式。

**第二层：多组学数据。**基因组、转录组、蛋白组、代谢组的叠加，让"靶点"从一个统计关联变成有机制支撑的因果假设——AI在这上面做的是把"哪些患者对哪些治疗有反应"的模式，从经验直觉变成可计算的规律。

**第三层：临床前RCT。**这个词听起来有点矛盾——RCT本来就是临床概念。它指的是在正式进入大规模临床试验之前，用真实世界数据构建的"虚拟试验"来预演：哪个亚组可能获益、哪个剂量区间安全、终点指标怎么设。相当于把传统动物实验的"淘汰劣质候选药"职能，交给真实人体数据的计算模型。

平台三环节拆解

把这条AI驱动的研发链路按环节拆开看：

环节	传统模式	AI驱动模式
靶点发现	文献+动物实验验证	人多组学数据中挖掘疾病驱动因素
药物设计	化学家经验+高通量筛选	生成式模型设计+虚拟筛选
临床前验证	动物模型疗效/毒理	真实世界数据回溯验证+"临床前RCT"预演

对照来看，传统链条中每一环的"淘汰过滤器"都是动物，AI链条中的过滤器换成了人体数据——**研发成本前置到数据工程，失败暴露提前到计算机里。**这正是过去五年AI制药行业反复论证的逻辑，只是这一次，喊出它的不是创业公司，是国内神经科学领域的头部临床中心。

与亿元算力计划拼在一起：北京AI制药政策包的完整形状

把两天的新闻拼起来看会更有意思：9月12日同一场论坛上，京医公司发布了超1亿元算力支持计划（上游靶点验证与虚拟筛选40%、中游药效预测与成药性优化35%、下游受试者匹配与临床数据治理25%）；天坛医院正是该计划的七家联合启动生态伙伴之一。

这就形成了完整的拼图：**算力计划解决"算得动"，天坛平台解决"有东西可算"。**前者是基础设施投资，后者是数据资产积累——上批我们说过"算力普惠之后，瓶颈在数据"，王拥军的300万病例正是这个判断的最好注脚。

医渡科技同场发布的AI患者招募与临床质控方案（已部署超9万家医生工作站、验证于上百项临床试验）、艾昆纬联合成立的北京健康医疗数据联合创新中心，补的是临床研究环节的工程能力。北京这套"数据+算力+临床研究工具"的组合，正在成为一个可被其他地区复制的政策模板。

冷静看：'临床前RCT'的监管空白与伦理挑战

泼冷水的部分同样重要，两个问题决定了这个平台的成色上限。

**其一，"临床前RCT"的监管定位模糊。**用真实世界数据预演试验，如果其结论要用于支持新药申报，就必须回答监管机构认可度的问题——回溯性数据的选择偏差、数据质量的可审计性、模型结论的可解释性，每一项都是药审沟通中的硬骨头。在此之前，它更现实的角色是内部决策工具：帮研发管线"排雷"，而非直接生成申报证据。

**其二，数据权益与患者知情。**300万病例用于药物研发，涉及知情同意范围、数据确权、成果收益分配等一连串尚未完全定型的规则。"全部用人的数据"这句话在技术上成立，在治理上还有大量功课。

但方向本身值得押注。药物研发的最大浪费从来不是算力不够，而是在错误的模型上反复验证注定失败的候选药。把验证的基座从动物搬到人体数据，是这条产业链上少有的、能同时改善成本与成功率的范式级改动——它值一个院士级别的背书，也值得所有做医疗数据的人持续盯着。

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原文链接：北京商报：AI加速诊疗与制药创新，多项创新成果集中发布

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