静脉注射 ACP-501 治疗家族性 LCAT 缺乏症(rhLCAT)

研究以扩展可及方案形式在一名指定受试者中开展,属首次人体试验,旨在延缓或阻止肾功能恶化并免除透析需求。数据涵盖多次输注后 rhLCAT 的安全性与耐受性评估,以及其药代动力学和对 HDL-C 及 HDL 亚群药效学的影响,可为后续多剂量研究的剂量与给药间隔设计提供依据

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
clinicaltrials
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其他回归Familial LCAT Deficiency
Intravenous ACP-501 for Familial LCAT Deficiency (rhLCAT)

基本信息

模态
其他
任务类型
回归
创建/更新时间
2026-10-17

资源简介

静脉注射 ACP-501 治疗家族性 LCAT 缺乏症(rhLCAT)

该数据集来自 clinicaltrials.gov,主题为静脉注射 ACP-501(重组 LCAT,rhLCAT)用于治疗家族性 LCAT 缺乏症(FLD)。研究以扩展可及方案形式在一名指定受试者中开展,属首次人体试验,旨在延缓或阻止肾功能恶化并免除透析需求。数据涵盖多次输注后 rhLCAT 的安全性与耐受性评估,以及其药代动力学和对 HDL-C 及 HDL 亚群药效学的影响,可为后续多剂量研究的剂量与给药间隔设计提供依据。当前方案已完成主要目标,转入对已采集样本的次要分析(来源 clinicaltrials.gov)。

【数据内容】

源站描述(机器翻译,仅供参考):条件:家族性 LCAT 缺乏症。本研究的主要目标是将 ACP-501(重组 LCAT - rhLCAT)作为扩展可及方案使用,以便一名患有家族性 LCAT 缺乏症(FLD)的指定受试者,希望延缓或阻止肾功能障碍的进展并消除对透析的需求。这是一项在 FLD 受试者中进行的 ACP-501(rhLCAT)首次人体研究。在多次输注后评估了 rhLCAT 的安全性和耐受性。还评估了 rhLCAT 的药代动力学(PK)及其对 HDL-C 和 HDL 亚群药效动力学(PD)的影响。PK 和 PD 参数的持续时间将为未来多剂量研究提供关于剂量(mg/kg)和给药间隔的信息。当前方案已完成主要目标,并已转向对已采集样本的次要分析。FLD 是一种极为

【主题与分类】

主题标签:Familial LCAT Deficiency。本站分类:泌尿生殖系统疾病。

【获取与许可】

源站页面:https://clinicaltrials.gov/study/NCT04737720

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      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

条件:家族性LCAT缺乏症。本研究的主要目标是将ACP-501(重组LCAT - rhLCAT)作为扩展访问方案,用于一名患有家族性LCAT缺乏症(FLD)的指定受试者,以期减缓或阻止肾功能障碍的进展,并消除透析的需要。这是ACP-501(rhLCAT)在FLD受试者中的首次人体研究。在多次输注后,评估了rhLCAT的安全性和耐受性。还评估了rhLCAT的药代动力学(PK)及其对HDL-C和HDL亚群药效动力学(PD)的影响。PK和PD参数的持续时间将为未来的多剂量研究提供关于剂量(mg/kg)和给药间隔的信息。当前方案已完成主要目标,并已转向对收集样本的次要分析。FLD是一种极为罕见的遗传性疾病,受试者太少,无法设计额外的1期试验,这些纵向样本展示了正常HDL的出现以及可能的生物标志物,将有助于并指导小型确定性II/II期试验的设计。

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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