GSE329881：高效类器官来源囊肿培养作为多囊肾病药物发现平台

数据集获取

源站：https://ncbi.nlm.nih.gov/geo/query/acc.cgi?acc=GSE329881

标准获取流程：

1. 访问源站链接，注册/登录账号；
2. 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
3. 部分平台提供 SDK，例如：
   • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
   • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
   • 天池: 登录后页面提供直链下载
     以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

常染色体显性多囊肾病（ADPKD）会导致肾脏内充满液体的囊肿缓慢、进行性形成，最终导致肾衰竭。尽管ADPKD是最常见的遗传性肾脏疾病，但其治疗方法有限。源自人诱导多能干细胞（hiPSC）的输尿管芽（UB）类器官已被开发用于构建ADPKD模型。在此，我们描述了一种在大规模悬浮培养中生成UB类器官的方案，该方案适用于药物发现。由野生型和PKD2缺陷型hiPSC系培养至第12天的肾单位类器官被转分化为UB类器官。通过免疫组织化学、定量PCR和单细胞RNA测序对野生型和形成囊肿的PKD2缺陷型UB类器官进行了表征。进行了为期10天的减少囊肿的化合物筛选，并从明场图像中测量了囊肿数量和直径。我们生成UB类器官的方案具有高度可扩展性，约50个肾单位类器官可在7天内形成多达2000个类器官。UB类器官发育出特征性的管状延伸，并表达UB特异性标志物，包括AQP2、WNT9B和KRT8。

当与PKD2缺陷型hiPSCs分化后，UB类器官可在7天内稳健地形成囊肿，并在约20天内达到近100%的囊肿形成效率。囊性UB类器官表达ADPKD标志物，并对减少囊肿的化合物有响应，包括BET抑制剂JQ1和NF-κB抑制剂QNZ，但对托伐普坦无响应。为验证该平台作为药物发现工具的有效性，我们筛选了一个由“营养偶联物”组成的小分子库，并鉴定出化合物M1——一种棕榈酸酯-葡萄糖胺-甘氨酸偶联物，其可减小囊肿大小，可能通过拮抗Toll样受体4（TLR4）信号通路发挥作用。利用TLR4抑制剂TAK-242和TLR4激动剂脂多糖（LPS），我们展示了TLR4在类器官中的囊肿调节作用。我们大规模生成囊性UB类器官的方法提供了一个简单且高效的平台。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。