评估局部用TMB-001治疗先天性鱼鳞病安全性和有效性的载体对照研究

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT04154293

标准获取流程：

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   • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
   • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
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数据说明

疾病：先天性鱼鳞病。这是一项随机、平行、双盲、赋形剂对照研究，旨在评估两种浓度的局部用TMB-001治疗ARCI-LI或RXLI亚型受试者CI的安全性和有效性。治疗持续时间为12周。每名受试者将参与研究长达24周（包括最长90天的筛选期）。来自美国和澳大利亚的11个研究中心参与了这项全球性研究。每名受试者参与研究长达24周（包括最长90天的筛选期）。符合条件的受试者按1：1：1随机分配至3个治疗组之一：1. TMB-001，0.05%，每日两次（bid）2. TMB-001，0.1%，每日两次3. 赋形剂软膏（对照），0%，每日两次。在12周治疗期间，每月对受试者进行安全性和有效性评估。有效性通过2种方式确定：1. VIIS（即鱼鳞病严重程度视觉指数）“治疗成功”（VIIS-50）定义为：基线评分≥3的“VIIS身体区域”评分总和，其VIIS鳞屑评分较基线降低≥50%。

在第12周第6次访视时，相对于基线达到VIIS-50的受试者比例是主要疗效终点，也是用于比较两种活性治疗与赋形剂的时间点。2. 达到IGA（研究者整体评估）治疗成功的受试者比例将是关键次要终点。对于该终点，IGA评分被设定为“治疗成功”或“治疗失败”，其中“治疗成功”定义为在第12周第6次访视时，相对于基线严重程度评分至少降低2级（例如，基线为重度或评分为4，至第6次访视为轻度或评分为2）。所进行的安全性分析包括暴露程度、体格检查和生命体征变化、血液和尿液检测（包括有指征时的尿妊娠试验）、局部皮肤反应（包括灼烧/刺痛、发红、糜烂，以及

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。