KM-001 在 PPPK1 或 PC 患者中的安全性、耐受性与疗效评估

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05956314

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数据说明

疾病：点状掌跖角化病1型、先天性厚甲症。掌跖角化病（PPK）类皮肤病由若干表皮基因的多种突变引起，特征为手掌和足底皮肤增厚。点状掌跖角化病（PPKP1）是一种罕见的常染色体显性遗传性皮肤病，特征为双侧掌跖表面无症状的微小角化过度性点状丘疹和斑块。先天性厚甲症（PC）是一组罕见的常染色体显性遗传性皮肤病，由五种不同角蛋白基因之一的突变引起。PC常伴有趾甲增厚、足底角化病和足底疼痛。其表现包括双侧掌跖PPK，边缘锐利，呈黄色调。这些皮肤病的共同特征是角质形成细胞分化受损，通常由钙稳态缺陷引起。

正常钙稳态由钙离子通道调节，包括瞬时受体电位阳离子通道V亚家族成员3（TRPV3），该通道参与角质形成细胞增殖、分化和凋亡的调控。因此，它被认为是多种皮肤病和瘙痒症的潜在药物靶点。据此提出，通过特异性拮抗剂抑制TRPV3可改善上述病症。KM-001由Kamari Pharma开发，是一种强效且选择性的TRPV3拮抗剂。Kamari已证实，KM-001可减少角质形成细胞中的Ca+2流，降低细胞增殖，并伴随角质形成细胞分化标志物的正常化。在DS-Nh小鼠模型的体内研究中证明了其疗效，该化合物能够使表皮角化过度正常化。此外，该化合物显著减轻了该模型及多种类型PPK特征性的瘙痒。KM-001外用制剂在啮齿动物和迷你猪中表现出良好的安全性特征，并在

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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