成人低磷酸酯酶症患者中重组人组织非特异性碱性磷酸酶融合蛋白Asfotase Alfa安全性研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov，主题为成人低磷酸酯酶症（HPP）患者中重组人组织非特异性碱性磷酸酶融合蛋白 Asfotase Alfa（原称 ENB-0040）的安全性研究
基本信息
资源简介
成人低磷酸酯酶症患者中重组人组织非特异性碱性磷酸酶融合蛋白Asfotase Alfa安全性研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov，主题为成人低磷酸酯酶症（HPP）患者中重组人组织非特异性碱性磷酸酶融合蛋白 Asfotase Alfa（原称 ENB-0040）的安全性研究。HPP 是一种危及生命的遗传性超罕见代谢病，以骨矿化缺陷及磷酸盐和钙调节受损为特征，可导致多器官进行性损害，包括骨骼破坏与畸形、严重肌无力、癫痫、肾功能受损和呼吸衰竭。源站描述指出该病尚无获批的疾病修饰治疗，且关于其自然病程（尤其青少年起病型）的数据有限。本站分类为呼吸系统疾病/其他（来源 clinicaltrials.gov）。
【数据内容】
源站描述（机器翻译，仅供参考）：适应症：低磷酸酯酶症（HPP）。Asfotase alfa 曾被称为 ENB-0040。低磷酸酯酶症（HPP）是一种危及生命的、遗传性的、超罕见的代谢性疾病，其特征是骨矿化缺陷以及磷酸盐和钙调节受损，可导致多个重要器官的进行性损害，包括骨骼的破坏和畸形、严重的肌无力、癫痫发作、肾功能受损和呼吸衰竭。目前尚无获批的疾病修饰疗法可用于该病患者。关于该疾病随时间推移的自然病程，现有数据也有限，尤其是在青少年起病型患者中。
【主题与分类】
主题标签：Hypophosphatasia (HPP)。本站分类：呼吸系统疾病。
【获取与许可】
源站页面：https://clinicaltrials.gov/study/NCT00739505
下载信息
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数据集获取
源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT00739505
标准获取流程：
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- 部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
适应症：低磷酸酯酶症（HPP）。Asfotase alfa 曾被称为 ENB-0040。低磷酸酯酶症（HPP）是一种危及生命的遗传性超罕见代谢疾病，其特征为骨矿化缺陷及磷酸盐和钙调节受损，可导致多个重要器官进行性损害，包括骨骼破坏与畸形、严重肌无力、癫痫发作、肾功能受损及呼吸衰竭。目前尚无获批的疾病修饰疗法可用于治疗该疾病患者。关于该疾病自然病程的长期数据也十分有限，尤其是青少年发病型患者。
数据加载示例（图像类）
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。
需要用于商业化训练或医疗器械注册（NMPA/FDA）？
公开数据往往缺乏完整的病理回证与专家标注。千方医数集依托陕川双基地与超十家三甲医院直连，提供完全合规、去标识化、支持注册级质控的专病数据集交易服务。
