比较利妥昔单抗与口服环磷酰胺治疗重型黏膜类天疱疮安全性与疗效的随机临床试验
黏膜类天疱疮(MMP)描述了一组累及基底膜带(BMZ)的慢性自身免疫性大疱病(AIBD),其特征为以黏膜受累为主或仅累及黏膜,包括口腔、鼻咽、喉气管、生殖器、食管、肛门和眼部黏膜

基本信息
资源简介
比较利妥昔单抗与口服环磷酰胺治疗重型黏膜类天疱疮安全性与疗效的随机临床试验
该数据集对应的是一项关于重症黏膜类天疱疮(Mucous Membrane Pemphigoid, MMP)治疗方案的随机临床试验,旨在比较利妥昔单抗(Rituximab)与口服环磷酰胺(Oral Cyclophosphamide)在重症黏膜类天疱疮患者中的安全性与有效性。黏膜类天疱疮是一组累及基底膜带(BMZ)的慢性自身免疫性大疱性疾病(AIBD),以黏膜受累为主或仅累及黏膜为特征,可涉及口腔、鼻咽、喉气管、生殖器、食管、肛门及眼部黏膜。该疾病较为罕见,在法国的发病率约为每年每百万居民1.8例新发病例。炎症后形成的瘢痕是其特征性表现,可导致严重功能障碍(如失明、食管、肛门或阴道狭窄)甚至危及生命(如喉部狭窄导致呼吸衰竭)。该数据集来源于clinicaltrials.gov,主题标签为“Severe Forms of Mucous Membrane Pemphigoid”,本站分类归入“呼吸系统疾病 / 其他”。
【数据集背景】
黏膜类天疱疮是一种罕见的慢性自身免疫性大疱性疾病,主要累及基底膜带,以黏膜受累为主或仅累及黏膜。循环自身抗体针对基底膜带的多种抗原,包括BP180、层粘连蛋白332(laminin 332)和VII型胶原。该病可累及口腔、鼻咽、喉气管、生殖器、食管、肛门和眼部黏膜。瘢痕形成继发于初始炎症,是黏膜类天疱疮的特征性表现,可导致严重残疾(如失明、食管、肛门、阴道狭窄)和危及生命的情况(如喉部狭窄导致呼吸衰竭)。在法国,该病的发病率约为每年每百万居民1.8例新发病例。对于轻中度 forms,氨苯砜(Dapsone)是一线治疗。本数据集所对应的临床试验聚焦于重症黏膜类天疱疮,比较利妥昔单抗与口服环磷酰胺的安全性和有效性。
【数据内容】
源站未提供。
【采集与来源】
该数据集来源于clinicaltrials.gov。源站描述中提及该试验针对重症黏膜类天疱疮,比较利妥昔单抗与口服环磷酰胺。其余采集方法、时间范围、样本量等信息源站未提供。
【适用场景】
源站未提供。
【使用方法】
源站未提供。
【质量与限制】
源站未提供。
【引用与许可】
源站未提供。
下载信息
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使用方式
数据集获取
源站:https://clinicaltrials.gov/study/NCT03295383
标准获取流程:
- 访问源站链接,注册/登录账号;
- 进入数据集详情页,按页面指引申请权限或直接下载;
- 部分平台提供 SDK,例如:
- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
病症:严重类型的黏膜类天疱疮。黏膜类天疱疮(MMP)描述了一组影响基底膜带(BMZ)的慢性自身免疫性大疱性疾病(AIBD),其特征是主要或 exclusively 黏膜受累,包括口腔、鼻咽、喉气管、生殖器、食管、肛门和眼黏膜。循环自身抗体针对BMZ的各种抗原:BP180、层粘连蛋白332和7型胶原蛋白。MMP是一种罕见病,在法国的发病率为每年每百万居民1.8例新病例。初始炎症后继发的瘢痕形成是MMP的一个特征,导致重大残疾(如失明和食管、肛门、阴道狭窄)和危及生命的情况(如喉狭窄导致呼吸衰竭)。氨苯砜是轻度/中度MMP形式的一线治疗。氨苯砜既用作初始治疗,也用作维持治疗。
然而,重症形式的黏膜类天疱疮可迅速恶化,导致失明、因食管狭窄引起的吞咽不能、因气管或喉狭窄导致的呼吸衰竭,以及因生殖器受累引起的泌尿和性功能障碍。这些患者通常使用免疫抑制药物治疗。事实上,不推荐在黏膜类天疱疮中使用皮质类固醇。在使用抗CD20单克隆抗体利妥昔单抗之前,环磷酰胺曾被认为是治疗重症黏膜类天疱疮最有效的免疫抑制剂。我们研究组的两个系列研究评估了静脉脉冲和口服环磷酰胺在黏膜类天疱疮治疗中的优缺点。口服给药似乎起效更快,中位时间24周(16-52周)后54%达到完全缓解。已发表了41例接受利妥昔单抗治疗的重症黏膜类天疱疮患者(包括一个20例患者的法国系列)的结果。一个和两个周期后的完全缓解率分别为66%和90%。临床改善迅速,因为在治疗后观察到疾病活动度下降。
数据加载示例(图像类)
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
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公开数据往往缺乏完整的病理回证与专家标注。千方医数集依托陕川双基地与超十家三甲医院直连,提供完全合规、去标识化、支持注册级质控的专病数据集交易服务。




