伊伐卡托对R117H-CFTR通道液体分泌影响的临床测量数据集
该数据集包含囊性纤维化患者与健康对照者的汗液分泌临床测量数据，涉及生理测量和药物反应记录等多模态临床数据，主要用于研究伊伐卡托药物对R117H-CFTR基因突变患者汗腺功能的影响，评估靶向药物治疗效果及其与不同CFTR突变类型的关联性，为囊性纤维化的精准医疗和个体化治疗方案提供实证研究支持。
创建时间2017-04-27
更新时间2017-04-27
资源简介
该数据集是一项关于伊伐卡托（商品名Kalydeco®）对R117H-CFTR基因突变患者汗液分泌影响的临床研究数据。数据集包含3名携带R117H突变（每位患者还伴有其他不同突变）的囊性纤维化患者以及5名健康对照者的汗腺功能测量结果。研究通过皮内注射β-肾上腺素能激动剂刺激CFTR依赖性'C-汗液'分泌，并使用乙酰甲胆碱刺激'M-汗液'分泌。重点关注一名R117H-7T/F508del复合突变患者，该患者在未使用伊伐卡托时能产生可量化的C-汗液，并接受了包括1次盲法测试、3次停药测试和3次用药测试在内的多次测量，用于评估伊伐卡托对R117H-CFTR通道开放概率的体内效应。数据经过汗液损失校正（估计损失范围为0.023至0.08 nl·腺体⁻¹·分钟⁻¹），结果显示伊伐卡托使平均C-汗液分泌率提高3-7倍。该数据集主要用于研究囊性纤维化靶向药物的临床疗效、CFTR基因突变的功能影响以及个体化治疗反应评估。
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