外周血祖细胞作为p47phox缺陷慢性肉芽肿病的基因矫正靶点

该数据集包含了利用逆转录病毒载体将p47phox基因导入慢性肉芽肿病患者外周血造血祖细胞的实验数据,主要涉及细胞功能(超氧化物生成能力)的测量,数据模态为细胞实验与功能检测数据,主要用于研究p47phox缺陷型慢性肉芽肿病的基因矫正策略,为遗传性免疫疾病的基因治疗提供模型支持。

National Academy of Sciences
PubMed Central
1993-08-15 更新
基因治疗模型慢性肉芽肿病矫正
创建时间1993-08-15
更新时间1993-08-15
原始链接

https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC47158/

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资源简介

该数据集来源于一项关于慢性肉芽肿病(CGD)基因治疗的研究。数据集聚焦于利用外周血造血祖细胞(PBHPs)作为靶点,通过逆转录病毒介导的基因转移技术,矫正因p47phox基因缺陷导致的CGD。数据内容包括经基因矫正后的PBHPs在体外分化为成熟中性粒细胞和单核细胞后,其生成超氧化物(O2-.)的功能恢复情况。该研究为骨髓相关疾病的基因治疗提供了实验模型,主要应用于遗传性免疫缺陷疾病的机制研究与治疗开发。

提供机构:National Academy of Sciences

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影像Peripheral blood progenitors as a target for genetic correction of p47phox-deficient chronic granulomatous disease