局部用 ATR12-351 治疗成人 Netherton 综合征的评估

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06137157

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数据说明

疾病：内瑟顿综合征。内瑟顿综合征（NS）是一种罕见但严重的常染色体隐性遗传病，影响皮肤、毛发和免疫系统。NS在出生时即表现为红色皮肤覆盖细小鳞屑、特异性毛干异常（“竹节发”）、特应性皮损以及全身性免疫球蛋白E（IgE）水平升高。患者常发生过敏和哮喘，不幸的是，NS婴儿预后较差，出生后前6个月内死亡率为10%，并伴有反复感染。目前尚无FDA批准的治疗NS的方案。NS由SPINK5基因突变引起，该基因编码丝氨酸蛋白酶抑制剂——淋巴上皮Kazal型相关抑制剂（LEKTI）。LEKTI缺失导致激肽释放酶亚家族蛋白酶活性失控，引起皮肤过度脱屑。ATR12-351是一种外用软膏，含有活体生物治疗产品（LBP）——表皮葡萄球菌（SE）菌株SE351的冻干版本。该菌株经过改造，成为营养缺陷型并表达重组人LEKTI蛋白（rhLEKTI）。

ATR12-351旨在通过替代缺陷/功能失调的LEKTI来解决NS的根本原因。该治疗方法包括将ATR12-351应用于受影响区域，其中ATR12-351产生的rhLEKTI将对抗NS患者中观察到的失调皮肤丝氨酸蛋白酶活性。这项首次人体研究是一项随机、双盲、载体对照的临床研究，旨在评估局部应用ATR12-351在约12名成年Netherton综合征患者中的安全性、耐受性和药代动力学（PK），这些患者将作为自身对照。该研究将包括一个14天的治疗期，以调查ATR12-351应用于皮肤的安全性和耐受性，并将随后进行总共84天的安全性跟踪。这项首次人体临床研究的结果将确定ATR12-351应用于Netherton综合征患者的安全性和耐受性以及初步疗效。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。