阻止TSC发生与进展2B:西罗莫司TSC癫痫预防研究

TSC由TSC1或TSC2基因突变引起,导致mTOR信号通路失调。TSC婴儿癫痫发作年龄与长期神经发育结局相关。西罗莫司为mTOR抑制剂,用于治疗TSC多种症状包括癫痫

Darcy KruegerDarcy Krueger
clinicaltrials
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时间序列预测Tuberous Sclerosis ComplexEpilepsy
Stopping TSC Onset and Progression 2B: Sirolimus TSC Epilepsy Prevention Study

基本信息

模态
时间序列
任务类型
预测
创建/更新时间
2026-10-10

资源简介

阻止TSC发生与进展2B:西罗莫司TSC癫痫预防研究

该数据集来自clinicaltrials.gov,聚焦Tuberous Sclerosis Complex(TSC)与Epilepsy。TSC由TSC1或TSC2基因突变引起,导致mTOR信号通路失调。TSC婴儿癫痫发作年龄与长期神经发育结局相关。西罗莫司为mTOR抑制剂,用于治疗TSC多种症状包括癫痫。该研究首次以理性、基于机制的方法,评估靶向疾病修饰药物疗法能否预防或延迟TSC癫痫发作,可用于癫痫发作预测与预防研究(来源 clinicaltrials.gov)。

【数据内容】

源站描述(机器翻译,仅供参考):条件:Tuberous Sclerosis Complex,Epilepsy。Tuberous Sclerosis Complex(TSC)由TSC1或TSC2基因突变引起,导致雷帕霉素机制靶点(mTOR)信号通路失调。TSC婴儿癫痫发作时的年龄与该高危人群的长期神经发育结局相关。西罗莫司是一种mTOR抑制剂,用于治疗TSC的许多症状,包括癫痫。这将是第一项使用理性、基于机制的治疗方法,真正评估靶向、疾病修饰药物疗法以预防或延迟TSC癫痫发作的研究。

【主题与分类】

主题标签:Tuberous Sclerosis Complex、Epilepsy。本站分类:神经系统疾病/其他。

【获取与许可】

源站页面:https://clinicaltrials.gov/study/NCT05104983

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      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

疾病:结节性硬化症,癫痫。结节性硬化症(TSC)由TSC1或TSC2基因突变引起,导致雷帕霉素机制靶点(mTOR)信号通路失调。TSC婴儿癫痫发作的年龄与该高风险群体长期神经发育结果相关。西罗莫司是一种mTOR抑制剂,用于治疗TSC的许多症状,包括癫痫。这将是首个真正评估采用理性、基于机制的治疗方法,以预防或延迟TSC癫痫发作的靶向、疾病修饰药物治疗的研究。

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