MGTA-456 用于接受造血干细胞移植的遗传代谢病患者的临床试验
该数据集来自 clinicaltrials.gov，记录了一项针对遗传代谢病（IMD）患者的 2 期研究，评估在清髓性预处理和造血干细胞移植（HSCT）后使用 MGTA-456 的安全性与有效性
基本信息
资源简介
MGTA-456 用于接受造血干细胞移植的遗传代谢病患者的临床试验
该数据集来自 clinicaltrials.gov，记录了一项针对遗传代谢病（IMD）患者的 2 期研究，评估在清髓性预处理和造血干细胞移植（HSCT）后使用 MGTA-456 的安全性与有效性。MGTA-456 是一种扩增的 CD34+ 细胞治疗产品，旨在诱导快速持久的造血植入，替代缺陷或缺失蛋白并保护神经发育。研究覆盖 Hurler 综合征（MPS-1H）、脑型肾上腺脑白质营养不良（cALD）、异染性脑白质营养不良（MLD）和球样细胞脑白质营养不良（GLD）等患者，可用于移植疗效与安全性相关分析（来源 clinicaltrials.gov）。
【数据内容】
源站描述（机器翻译，仅供参考）：疾病：遗传代谢病（IMD）。这项 2 期研究旨在评估 MGTA-456 在接受清髓性预处理和 HSCT 后的 IMD 患者中的安全性和有效性。MGTA-456 是一种扩增的 CD34+ 细胞治疗候选产品，用于诱导快速且持久的造血植入。在选定的 IMD 患者中，移植有望替代缺陷或缺失的蛋白质并保护神经发育。由于 MGTA-456 相比标准脐带血可提供更多数量的 HSC，预计可降低长期中性粒细胞减少和血小板减少以及移植失败的风险，并可能降低移植相关死亡率（TRM）。患有 Hurler 综合征（也称为黏多糖贮积症-1H（MPS-1H））、脑型肾上腺脑白质营养不良（cALD）、异染性脑白质营养不良（MLD）或球样细胞脑白质营养不良（GLD）（也称为
【主题与分类】
主题标签：Inherited Metabolic Disorders (IMD)。本站分类：神经系统疾病。
【获取与许可】
源站页面：https://clinicaltrials.gov/study/NCT03406962
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pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
疾病：遗传性代谢障碍（IMD）。这项2期研究旨在评估MGTA-456在接受清髓性预处理和HSCT后的IMD患者中的安全性和有效性。MGTA-456是一种扩增的CD34+细胞治疗候选产品，用于诱导快速且持久的造血植入。对于选定的IMD患者，移植预期能替换缺陷或缺失的蛋白质并保护神经发育。由于MGTA-456提供的造血干细胞数量高于标准脐带血，预期可降低长期中性粒细胞减少和血小板减少以及移植失败的风险，并可能降低移植相关死亡率（TRM）。患有Hurler综合征（也称为黏多糖贮积症-1H（MPS-1H））、脑型肾上腺脑白质营养不良（cALD）、异染性脑白质营养不良（MLD）或球形细胞脑白质营养不良（GLD）（也称为Krabbe病）的患者有资格参加这项研究。
数据加载示例（图像类）
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
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