接受MGTA-456造血干细胞移植的遗传代谢病患者的随访研究

该数据集来自clinicaltrials.gov,为一项针对接受MGTA-456造血干细胞移植的遗传代谢病患者的随访研究

Magenta Therapeutics, Inc.Magenta Therapeutics, Inc.
clinicaltrials
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蛋白质预测Inherited Metabolic Disorders (IMD)
A Follow-up Study in Patients With Inherited Metabolic Disorders (IMD) Who Underwent Hematopoietic Stem Cell Transplantation (HSCT) With MGTA-456

基本信息

模态
蛋白质
任务类型
预测
创建/更新时间
2026-10-08

资源简介

接受MGTA-456造血干细胞移植的遗传代谢病患者的随访研究

该数据集来自clinicaltrials.gov,为一项针对接受MGTA-456造血干细胞移植的遗传代谢病患者的随访研究。覆盖Hurler综合征(MPS-1H)、脑型肾上腺脑白质营养不良、异染性脑白质营养不良和球形细胞脑白质营养不良等患者,旨在评估长期安全性和疗效结局。MGTA-456是一种扩增的CD34+细胞治疗产品,在清髓性预处理后输注以诱导快速持久的造血植入,预期替代缺陷或缺失蛋白并保护神经发育。可用于移植后长期结局预测及相关研究(来源 clinicaltrials.gov)。

【数据内容】

源站描述(机器翻译,仅供参考):条件:遗传代谢病(IMD)。这是一项随访研究,旨在评估在核心研究中接受MGTA-456进行HSCT的遗传代谢病(IMD)患者的长期安全性和疗效结局。MGTA-456是一种扩增的CD34+细胞治疗候选产品,在清髓性预处理后给予,以诱导快速和持久的造血植入。在选定的IMD患者中,移植预期可替代缺陷或缺失的蛋白质,并保护神经发育。核心研究中入组的Hurler综合征(也称为黏多糖贮积症-1H(MPS-1H))、脑型肾上腺脑白质营养不良(cALD)、异染性脑白质营养不良(MLD)或球形细胞脑白质营养不良(GLD)患者将有资格参与这项随访评估。

【主题与分类】

主题标签:Inherited Metabolic Disorders (IMD)。本站分类:神经系统疾病。

【获取与许可】

源站页面:https://clinicaltrials.gov/study/NCT04008849

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    • 天池: 登录后页面提供直链下载
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数据说明

疾病:遗传性代谢障碍(IMD)。这是一项随访研究,旨在评估核心研究中接受MGTA-456进行HSCT治疗的遗传性代谢障碍(IMDs)患者的长期安全性和疗效结果。MGTA-456是一种扩增的CD34+细胞疗法候选产品,在清髓性预处理后给予,以诱导快速且持久的造血植入。对于选定的IMDs患者,移植预期能替换缺陷或缺失的蛋白质,并保护神经发育。核心研究中入组的Hurler综合征(也称为黏多糖贮积症-1H(MPS-1H))、脑型肾上腺脑白质营养不良(cALD)、异染性脑白质营养不良(MLD)或球形细胞脑白质营养不良(GLD)患者将有资格参与此随访评估。

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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