Del-zota 用于适合外显子44跳跃的DMD突变参与者的管理准入计划
覆盖病种包括萎缩性肌肉疾病、肌肉疾病、肌肉骨骼疾病、神经肌肉疾病、神经系统疾病、先天性遗传病、X连锁遗传病及肌营养不良等
基本信息
资源简介
Del-zota 用于适合外显子44跳跃的DMD突变参与者的管理准入计划
该数据集来自 clinicaltrials.gov，记录了一项针对 DMD 突变适合外显子44跳跃患者的管理准入计划，涉及 delpacibart zotadirsen（AOC 1044）的获取。覆盖病种包括萎缩性肌肉疾病、肌肉疾病、肌肉骨骼疾病、神经肌肉疾病、神经系统疾病、先天性遗传病、X连锁遗传病及肌营养不良等。数据可用于了解该准入计划的适用人群、治疗指导与合规要求，支持神经肌肉及遗传性疾病的临床与监管研究（来源 clinicaltrials.gov）。
【数据内容】
源站描述（机器翻译，仅供参考）：条件：萎缩性肌肉疾病、肌肉疾病、肌肉骨骼疾病、神经肌肉疾病、神经系统疾病、先天性遗传病、X连锁遗传病、肌营养不良。本管理准入计划的目的是让被诊断为 DMD 突变且适合外显子44跳跃的合格患者能够获得 delpacibart zotadirsen（AOC 1044）。患者的主治医师应遵循建议的治疗指南，并遵守所有当地卫生主管部门的规定。
【主题与分类】
主题标签：Muscular Disorders, Atrophic、Muscular Diseases、Musculoskeletal Diseases、Neuromuscular Diseases、Nervous System Diseases、Genetic Diseases, Inborn、Genetic Diseases, X-Linked、Muscular Dystrophies、Muscular Dystrophy, Duchenne。本站分类：神经系统疾病。
【获取与许可】
源站页面：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07250737
下载信息
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使用方式
数据集获取
源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07250737
标准获取流程：
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- 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
- 部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
条件：肌肉疾病、萎缩性、肌肉疾病、肌肉骨骼疾病、神经肌肉疾病、神经系统疾病、遗传性疾病、先天性、遗传性疾病、X连锁、肌营养不良症。本管理准入计划的目的是让诊断为适合外显子44跳跃的DMD突变的合格患者能够获得delpacibart zotadirsen（AOC 1044）。患者的给药医师应遵循建议的治疗指南，并遵守所有当地卫生当局的规定。
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