Kuvan®对苯丙酮尿症儿童认知的影响
该数据集来自 clinicaltrials.gov，围绕苯丙酮尿症（PKU）儿童开展的单队列、干预性、开放标签试验，评估 4 至 5 岁患儿在接受 Kuvan® 联合苯丙氨酸限制饮食治疗 7 年期间的长期神经认知结局
基本信息
资源简介
Kuvan®对苯丙酮尿症儿童认知的影响
Kuvan®'s Effect on the Cognition of Children With Phenylketonuria 是一项围绕苯丙酮尿症（PKU）儿童神经认知结局开展的临床研究数据集，来源于 clinicaltrials.gov。该研究采用单队列、干预性、开放标签的设计，纳入 4 至 5 岁苯丙酮尿症患儿，评估其在接受 Kuvan® 联合苯丙氨酸限制饮食治疗、为期 7 年的长期神经认知（NC）结局。数据集在分类上归属于神经系统疾病下的其他类别，主题标签为苯丙酮尿症。整体而言，该数据集记录了一项针对幼儿 PKU 人群、以长期认知发展为核心观察目标的干预性试验信息，可为关注苯丙酮尿症治疗与神经认知转归的研究者提供参考。
【数据集背景】
苯丙酮尿症是一种需要长期饮食管理的代谢性疾病，儿童期的认知发育状况是评估治疗效果的重要维度。该数据集所对应的研究聚焦 4 至 5 岁这一年龄段，考察在 Kuvan® 与苯丙氨酸限制饮食联合干预下，患儿长期神经认知结局的变化情况。研究设计为单队列、干预性、开放标签试验，观察周期长达 7 年，体现出对长期随访与认知结局的重视。
【数据内容】
数据集围绕苯丙酮尿症儿童受试者展开，核心内容涉及 Kuvan® 治疗联合苯丙氨酸限制饮食期间的长期神经认知结局评估。研究条件为苯丙酮尿症，受试者年龄范围为 4 至 5 岁，干预与观察时间跨度为 7 年。关于具体变量字段、测量量表、随访时间点及样本量等信息，源站未提供。
【采集与来源】
该数据集来自 clinicaltrials.gov，属于临床试验注册信息。其源站描述表明，这是一项单队列、干预性、开放标签试验，用于评估接受 Kuvan® 与苯丙氨酸限制饮食治疗的苯丙酮尿症儿童在 7 年期间的长期神经认知结局。关于数据采集的具体流程、中心数量、数据管理方式等，源站未提供。
【适用场景】
该数据集适用于了解苯丙酮尿症儿童长期神经认知结局相关临床试验设计的场景，也可作为关注 Kuvan® 联合饮食治疗在幼儿 PKU 人群中应用的研究者的参考信息。其单队列、开放标签、长期随访的设计特征，适合用于讨论干预性试验在认知结局评估中的组织方式。关于具体分析用途与统计方法，源站未提供。
【使用方法】
源站未提供具体的数据使用说明、访问方式或分析指引。使用者需依据 clinicaltrials.gov 的相关规则获取与使用该试验信息。
【质量与限制】
该研究为单队列、开放标签设计，源站描述中未提及对照组或盲法设置。关于数据完整性、样本量、失访情况、偏倚控制及结果验证等信息，源站未提供。使用时应结合原始注册信息核实研究细节。
【引用与许可】
源站未提供引用格式与许可条款信息。
下载信息
注册下载
需要注册 Kaggle 账号并登录后下载，适合需要跟踪下载记录和使用 API 的用户。
暂未开放公开下载
无需注册即可直接获取公开样本或文档，适合快速预览和评估数据集质量。
免登录有偿下载
公开数据集受托下载与技术交付服务。
提供高速下载与技术交付服务（收技术服务费，非数据销售）
暂未开放当前数据集主要来源为 Kaggle 公开托管，完整影像包建议通过原始链接或 Kaggle API 获取。
使用方式
数据集获取
源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT01965912
标准获取流程：
- 访问源站链接，注册/登录账号；
- 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
- 部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
条件：苯丙酮尿症。本研究是一项单队列、干预性、开放标签试验，旨在评估4至5岁苯丙酮尿症（PKU）患儿接受Kuvan®联合苯丙氨酸限制饮食治疗7年期间的长期神经认知（NC）结局。
数据加载示例（图像类）
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
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