靶向基因矫正挽救Cockayne综合征衍生干细胞早衰缺陷

数据集获取

源站：https://ncbi.nlm.nih.gov/geo/query/acc.cgi?acc=GSE124208

标准获取流程：

1. 访问源站链接，注册/登录账号；
2. 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
3. 部分平台提供 SDK，例如：
   • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
   • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
   • 天池: 登录后页面提供直链下载
     以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

科凯恩综合征（CS）是一种罕见的常染色体隐性遗传病，以多种临床特征为特点，包括对阳光敏感、进行性神经系统异常以及早衰表现。然而，由于现有疾病模型的局限性，CS的发病机制仍不清楚。在此，我们从携带CSB/ERCC6突变的CS患者成纤维细胞中制备了无整合诱导多能干细胞（iPSCs），并进一步利用CRISPR/Cas9系统衍生出同源基因校正（GC）-iPSCs。CS的细胞表型在CS间充质干细胞（MSCs）和神经干细胞（NSCs）中得以重现，两者均表现出对DNA损伤应激的易感性增加。随后，我们绘制了CS-iPSCs和GC-iPSCs及其成体干/祖细胞衍生物在紫外线和复制应激下的转录组图谱，表明在应对急性和慢性应激时DNA修复缺陷促进了CS疾病病理。通过RNA测序分析，我们还鉴定了一组治疗CS的潜在靶点。

此外，我们生成的临床GC-MSCs在体外和体内均展现出更安全且更优越的干细胞活性，这可能为未来CS疾病的干细胞替代疗法提供更好的细胞材料。我们的模型有助于发现新的疾病特征和分子机制，并为开发治疗CS的新型治疗策略奠定基础。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。