Doxecitin与Doxribthymine治疗成人TK2缺陷研究

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06754098

标准获取流程：

1. 访问源站链接，注册/登录账号；
2. 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
3. 部分平台提供 SDK，例如：
   • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
   • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
   • 天池: 登录后页面提供直链下载
     以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

适应症：胸苷激酶2（TK2）缺乏症、线粒体肌病。这是一项开放标签、单臂、单中心临床研究，旨在评估dT+dC在成人TK2缺乏症（TK2d）患者中的疗效和安全性。TK2缺乏症是多种线粒体常染色体隐性遗传病之一，这些疾病统称为线粒体DNA耗竭及多重缺失综合征（MDDS）。事实上，TK2d是一种超罕见疾病，所有患者均表现为进行性近端肌无力；然而，其临床表现具有异质性，患者之间的严重程度和功能障碍水平各不相同。本研究拟招募在“12 de Octubre”医院神经肌肉科随访的患者。所有参与者均需参加筛选访视，以确定其是否符合研究资格。在签署知情同意书并确认符合所有入选和排除标准后，参与者将接受每日剂量dT+dC，分3次等量口服给药，给药间隔约为6（±2）小时。

dT+dC的初始给药剂量（从第1天开始）为每种核苷130 mg/kg/天（dC 130 mg/kg/天和dT 130 mg/kg/天），分为每日3次等量给药，每次约43 mg/kg。如果2周后（约第15天）耐受性良好，剂量将增加至每种核苷260 mg/kg/天（约86 mg/kg/次，每日三次，TID）。如果再给药2周后（约第29天）耐受性仍可接受，剂量将进一步增加至400 mg/kg/天（约133 mg/kg/次，TID）。最大剂量为400 mg/kg/天。治疗的耐受性将根据患者是否出现腹泻进行评估。安全性和有效性分析的总参与者人数将为10至15名伴有呼吸系统受累的进行性肌病患者。单个参与者的研究估计持续时间

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。