Nusinersen 治疗晚发型脊髓性肌萎缩症：1/2 期研究长期结果数据

数据集获取

源站：https://doi.org/10.5061/dryad.n37q406

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数据集大小约 217.4 KB。

数据说明

目的：报告鞘内注射诺西那生治疗晚发型脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童的结果。方法：分析纳入来自1b/2a期研究（ISIS-396443-CS2；NCT01703988）的儿童，这些儿童在该研究中首次接受诺西那生治疗，并符合在扩展研究（ISIS-396443-CS12；NCT02052791）中继续治疗的条件。1b/2a期研究是一项为期253天、剂量递增（3、6、9、12 mg）、多剂量、开放标签、多中心研究，入组年龄为2至15岁的SMA儿童。扩展研究是一项为期715天、单一剂量水平（12 mg）的研究。研究之间的时间因参与者而异（196–413天）。评估包括Hammersmith功能运动量表扩展版（HFMSE）、上肢模块（ULM）、六分钟步行试验（6MWT）、复合肌肉动作电位（CMAP）以及定量多点增量运动单位数量估计。同时评估安全性。结果：共纳入28名儿童（SMA II型，n = 11；SMA III型，n = 17）。

至第1150天访视时，平均HFMSE评分、ULM评分及6MWT距离均有改善（HFMSE：SMA II型，+10.8分；SMA III型，+1.8分；ULM：SMA II型，+4.0分；6MWT：SMA III型，+92.0米）。平均CMAP值保持相对稳定。无儿童因不良事件而中断治疗。结论：诺西那生治疗约3年，运动功能得到改善，疾病活动趋于稳定，这在自然病史队列中未曾观察到。这些结果记录了诺西那生对晚发型SMA（包括SMA III型）的长期益处。证据分类：本研究提供IV级证据，表明诺西那生可改善晚发型SMA患儿的运动功能。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。