人工智能与单细胞RNA测序能否在神经毒性发生前，帮助绘制散发性肌萎缩侧索硬化中的隐蔽TDP-43剪接错误，以设计可穿透血脑屏障的CRISPR基因疗法？——PathMap实验#000030-68151
该数据集来自PathMap Experiment #000030，围绕“AI与单细胞RNA测序能否在神经毒性发生前将散发性ALS中的隐匿TDP-43剪接错误映射以设计穿透血脑屏障的CRISPR基因疗法”这一评估命题，包含原始JSON执行轨迹、逐字核验引文以及由PathMap Studio的Verid
基本信息
资源简介
人工智能与单细胞RNA测序能否在神经毒性发生前，帮助绘制散发性肌萎缩侧索硬化中的隐蔽TDP-43剪接错误，以设计可穿透血脑屏障的CRISPR基因疗法？——PathMap实验#000030
Can AI and single-cell RNA sequencing help map cryptic TDP-43 splicing errors in sporadic ALS to design BBB-penetrant CRISPR gene therapies before neurotoxicity begins? - PathMap Experiment #000030
该数据集来自PathMap Experiment #000030，围绕“AI与单细胞RNA测序能否在神经毒性发生前将散发性ALS中的隐匿TDP-43剪接错误映射以设计穿透血脑屏障的CRISPR基因疗法”这一评估命题，包含原始JSON执行轨迹、逐字核验引文以及由PathMap Studio的Veridical Enforcement引擎生成的MeSH对齐逻辑门。数据涉及单细胞分析、RNA剪接、血脑屏障、TDP-43、CRISPR与ALS等主题，可用于探索隐匿剪接的致病机制、治疗靶点识别及基因治疗设计等研究场景（来源 DOI 解析，Creative Commons Attribution 4.0 International 许可）。
【数据集背景】
源站首次发布：2026。
【数据内容】
源站描述（机器翻译，仅供参考）：交互式数据查看器：从第1天起即可阅读、查看和打印。使用我们的全交互式查看器，从第1天起即可查看、阅读和打印本研究数据： Artificial General Intelligence LLC 评估命题：AI与单细胞RNA测序能否在神经毒性发生前将散发性ALS中的隐匿TDP-43剪接错误映射以设计穿透血脑屏障的CRISPR基因疗法？本数据集包含由PathMap Studio的Veridical Enforcement引擎生成的原始JSON执行轨迹、逐字核验引文以及MeSH对齐逻辑门。🔍 新颖且被忽视的见解：诸如STMN2等基因中的隐匿剪接是神经元功能障碍的直接驱动因素，而不仅仅是下游标志物。PDI介导的通路为拆解致病性TDP-43凝聚物提供了治疗靶点。单细胞拉曼光谱可作为无标记预后工具，用于meta
【主题与分类】
主题标签：Single-Cell Analysis、_gates_from_single-cell_analysis、RNA Splicing、_gates_to_rna_splicing、_gates_from_rna_splicing、Blood-Brain Barrier、_gates_to_blood-brain_barrier、_gates_from_blood-brain_barrier、Neurotoxicity Syndromes、_gates_to_neurotoxicity_syndromes。本站分类：神经系统疾病。
【获取与许可】
源站页面：https://zenodo.org/doi/10.5281/zenodo.21271061
使用许可：Creative Commons Attribution 4.0 International。
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pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据集大小约 2.1 MB。
数据说明
交互式数据查看器：自第一天起即可阅读、查看和打印 使用我们的全交互式查看器，自第一天起即可查看、阅读和打印本研究数据：https://pathmap.org/viewer.php?id=30 Artificial General Intelligence LLC 所评估的主张：人工智能与单细胞RNA测序能否帮助绘制散发性ALS中隐蔽的TDP-43剪接错误图谱，从而在神经毒性开始之前设计出可穿透BBB的CRISPR基因疗法？本数据集包含原始JSON执行轨迹、经核实的逐字引用，以及由PathMap Studio的Veridical Enforcement引擎生成的与MeSH对齐的逻辑门。🔍 新颖且被忽视的洞见 诸如STMN2等基因中的隐蔽剪接是神经元功能障碍的直接驱动因素，而不仅仅是下游标志物。PDI介导的通路为解聚致病性TDP-43凝聚体提供了一个治疗靶点。单细胞拉曼光谱可作为疾病模型中代谢状态的无标记预后工具。非病毒纳米载体可通过肽进行功能修饰，以实现受体介导的跨BBB转胞吞作用。早期干预是可行的，因为转运缺陷和分子特征往往先于临床运动神经元丢失而出现。
cGAS介导的先天免疫信号传导是TDP-43驱动的剪接错误的上游调节因子。抑制SGK1等激酶可改善ALS模型中小胶质细胞的吞噬作用和碎片清除。源自神经干细胞的仿生纳米平台可用于精准、位点特异性的治疗递送。分子拉链： TDP-43作为生理性同源二聚体发挥作用；其结构“解链”是致病性单体形成的前体。P小体调控： TDP-43功能缺失（LOF）会导致P小体过度活化，进而导致mRNA异常降解。RNA G-四链体（rG4s）： 这些结构在共转录过程中折叠以组织凝聚物；其失调会导致衰老神经元中形成不可逆聚集体。双重作用病毒： 虽然野生型病毒驱动病理过程，
数据加载示例（图像类）
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。
需要用于商业化训练或医疗器械注册（NMPA/FDA）？
公开数据往往缺乏完整的病理回证与专家标注。千方医数集依托陕川双基地与超十家三甲医院直连，提供完全合规、去标识化、支持注册级质控的专病数据集交易服务。
