用于ALS/FTD精准医学的从头隐蔽剪接创建
面向ALS/FTD精准医学的TDP-REG隐蔽剪接平台研究，利用深度学习设计剪接传感器并在病变细胞中特异性表达治疗蛋白。
基本信息
模态
多模态
创建/更新时间
2026-10-10
资源简介
该数据集围绕TDP-REG精准医学平台，面向肌萎缩侧索硬化（ALS）和额颞叶痴呆（FTD），利用TDP-43功能缺失（TDP-LOF）细胞中发生的隐蔽剪接事件，驱动治疗蛋白在病变细胞中特异性表达。内容涉及改造现有隐蔽外显子、开发基于深度学习的可定制隐蔽剪接事件生成算法、构建荧光/发光报告系统、开展TDP-LOF依赖的基因组prime editing（靶向UNC13A隐蔽供体位点），以及设计编码TDP-43/Raver1融合蛋白的自调控载体以挽救关键病理剪接事件。方法包括细胞培养、Western blotting、His标签pull-down、克隆等，数据可视化使用R。用途为神经退行性疾病的精准治疗与潜在预防性治疗研究。
下载信息
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使用方式
数据集获取
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pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
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- OpenDataLab:
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