GV101治疗Friedreich's Ataxia(FA)数据集

试验为剂量范围、随机、双盲、安慰剂对照的12周研究,设低、中、高三个剂量组,每组目标入组16人,主要疗效终点为12周时血FXN-M蛋白百分比变化

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clinicaltrials
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蛋白质回归Friedreich's Ataxia
GV101 for Friedreich's Ataxia (FA) Treatment

基本信息

模态
蛋白质
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创建/更新时间
2026-10-19

资源简介

GV101治疗Friedreich's Ataxia(FA)数据集

该数据集来自clinicaltrials.gov,聚焦GV101治疗Friedreich's Ataxia(FA)的IIa期临床试验。试验为剂量范围、随机、双盲、安慰剂对照的12周研究,设低、中、高三个剂量组,每组目标入组16人,主要疗效终点为12周时血FXN-M蛋白百分比变化。数据可用于分析不同剂量GV101对FA患者生物标志物的影响,支持剂量-效应关系探索及疗效预测建模(来源 clinicaltrials.gov)。

【数据内容】

源站描述(机器翻译,仅供参考):条件:Friedreich's Ataxia。这是一项剂量范围、随机、双盲、安慰剂对照的12周IIa期试验,包含最长两周的负荷剂量期。符合条件的参与者将按3:1顺序随机分配到三个平行组:低剂量组、中剂量组和高剂量组,每日一次接受GV101或安慰剂,持续12周。低剂量组在第1周接受100 mg负荷剂量后,第2-12周接受200 mg;中剂量组在第1周和第2周分别接受100 mg和200 mg负荷剂量后,第3-12周接受300 mg;高剂量组在第1周和第2周分别接受200 mg和300 mg负荷剂量后,第3-12周接受400 mg。每个剂量组的目标入组人数为16名参与者。第12周的主要疗效终点是各剂量组与安慰剂相比血FXN-M蛋白的百分比变化,关键次要终点为

【主题与分类】

主题标签:Friedreich's Ataxia。本站分类:神经系统疾病/共济失调。

【获取与许可】

源站页面:https://clinicaltrials.gov/study/NCT07870590

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源站:https://clinicaltrials.gov/study/NCT07870590

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    • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
    • 天池: 登录后页面提供直链下载
      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

适应症:Friedreich共济失调。这是一项剂量范围探索、随机、双盲、安慰剂对照的12周2a期试验,包含最长两周的负荷剂量期。符合条件的受试者将按3:1的比例依次随机分配至低剂量、中剂量和高剂量三个平行组,接受GV101或安慰剂每日一次治疗,持续12周。低剂量组在第1周接受100 mg负荷剂量后,第2-12周接受200 mg;中剂量组在第1周和第2周分别接受100 mg和200 mg负荷剂量后,第3-12周接受300 mg;高剂量组在第1周和第2周分别接受200 mg和300 mg负荷剂量后,第3-12周接受400 mg。目标入组为每个剂量组16名受试者。第12周的主要疗效终点为各剂量组与安慰剂相比血液FXN-M蛋白的百分比变化,关键次要终点为各剂量组与安慰剂相比hs-cTnI和mFARS评分的变化。还将收集和分析探索性、安全性、PK和PD终点的数据。每日剂量>200 mg的组别允许下调剂量。

完成12周试验的参与者有资格继续进入为期52周的OLE,剂量为200 mg,直至第二剂量组的第一名参与者完成12周试验,届时所有OLE参与者将被要求将剂量(4周窗口内)增加至每日300 mg。当第三剂量组的第一名参与者完成12周试验时,所有当前OLE参与者将被要求将剂量(4周窗口内)增加至每日400 mg。第二剂量组的参与者将以每日200 mg的1周负荷剂量开始OLE,并被要求在第一周后增加至每日300 mg。第三剂量组的参与者将以每日200 mg的1周负荷剂量开始OLE,并被要求在第二周后增加至每日300 mg,在第二周后增加至每日400 mg。OLE最初延长52周,从

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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