ABT-199治疗复发或难治性华氏巨球蛋白血症的II期研究

资源简介

ABT-199治疗复发或难治性华氏巨球蛋白血症的II期研究

该数据集收录自clinicaltrials.gov，主题为一项针对复发或难治性华氏巨球蛋白血症（Waldenström Macroglobulinemia，WM）的II期临床研究。研究药物ABT-199（GDC-199）是一种口服片剂，通过阻断BCL-2蛋白发挥作用，而BCL-2被认为是维持WM细胞存活的重要蛋白。该研究旨在评估ABT-199作为单药在既往治疗后复发或未显示应答的WM受试者中的疗效与安全性。需要说明的是，美国食品药品监督管理局（FDA）尚未批准ABT-199用于任何疾病的治疗。数据集以华氏巨球蛋白血症为主题标签，归入肿瘤／华氏巨球蛋白血症分类，可为关注该罕见血液肿瘤临床研究进展的使用者提供研究层面的结构化信息入口。

【数据集背景】

华氏巨球蛋白血症是一种以异常B细胞增殖和单克隆免疫球蛋白M分泌为特征的疾病。本数据集所对应的研究为II期临床试验，聚焦于复发或难治性WM人群，即经既往治疗后疾病再次出现或对治疗无应答的患者。研究关注的核心问题是ABT-199单药在此类患者中的工作效果与安全性。ABT-199为口服片剂，其作用机制为阻断BCL-2蛋白，该蛋白对WM细胞的存活具有重要作用。源站描述同时指出，FDA尚未批准ABT-199作为任何疾病的治疗手段，这一背景信息对于理解该研究的探索性质具有意义。

【数据内容】

数据集内容围绕上述II期临床研究展开，涵盖研究条件（华氏巨球蛋白血症）、研究阶段（II期）、研究药物（ABT-199／GDC-199）、给药形式（口服片剂）、作用机制（阻断BCL-2蛋白）、研究目的（评估单药疗效与安全性）以及目标人群（复发或难治性WM受试者）等研究层面信息。数据集以“Waldenstrom Macroglobulinemia”作为主题标签，并按“肿瘤／华氏巨球蛋白血症”进行分类。除上述研究描述性信息外，源站未提供具体的受试者数量、给药剂量、终点指标数值、研究时间节点或结果数据。

【采集与来源】

该数据集来源于clinicaltrials.gov，即美国临床试验注册平台。其内容基于源站对一项II期临床研究的描述性记录，属于临床研究注册信息而非患者层面的原始数据。数据集的分类与主题标签系依据源站描述整理而成。源站未提供该记录的注册编号、首次提交日期、更新日期或数据提取时间等细节。

【适用场景】

该数据集适用于需要了解复发或难治性华氏巨球蛋白血症临床研究概况的使用者，例如进行罕见血液肿瘤研究背景梳理、临床试验检索、药物机制与研发方向跟踪等场景。由于内容聚焦于一项II期单药研究的研究设计与目的描述，也可用于教学或文献综述中对WM治疗探索方向的举例说明。源站未提供该数据集在药物经济学、真实世界证据或监管决策方面的适用性说明。

【使用方法】

使用者可将该数据集作为临床试验注册信息的检索入口，按疾病名称（华氏巨球蛋白血症）、研究阶段（II期）或药物名称（ABT-199／GDC-199）进行定位与阅读。使用时应将其理解为研究层面的描述性记录，而非疗效或安全性的结论性证据。源站未提供具体的数据字段结构、访问接口或分析工具说明。

【质量与限制】

该数据集的信息来自临床试验注册平台的描述性文本，具有来源明确、主题集中的特点。但其内容为研究层面的概要信息，不包含受试者个体数据、统计结果或完整研究方案。源站未提供数据完整性校验、更新频率或同行评议方面的说明。此外，ABT-199尚未获FDA批准用于任何疾病，相关研究信息不应被解读为已确立的治疗方案。源站未提供其他质量评估指标。

【引用与许可】

源站未提供该数据集的引用格式、许可条款或使用限制说明。使用者在引用或再利用时应自行核实clinicaltrials.gov的相关政策。