靶向突变钙网蛋白抗体治疗CALR突变骨髓增殖性肿瘤的安全性、耐受性、药代动力学及初步疗效研究

资源简介

靶向突变钙网蛋白抗体治疗CALR突变骨髓增殖性肿瘤的安全性、耐受性、药代动力学及初步疗效研究

该数据集对应一项在clinicaltrials.gov注册的临床试验，英文名称为“Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Preliminary Efficacy of Mutant Calreticulin Targeted Antibodies in CALR-mutant Myeloproliferative Neoplasms”，本站将其归入肿瘤/其他分类，主题标签为骨髓增殖性肿瘤（Myeloproliferative Neoplasms, MPNs）。该试验针对CALR突变的骨髓增殖性肿瘤患者，采用多中心、开放标签的Phase 1/1b设计，研究DMR-001单药在CALR突变原发性血小板增多症（ET）和骨髓纤维化（MF）成人受试者中的安全性、药代动力学、免疫原性和初步疗效，同时研究DMR-001联合ruxolitinib在CALR突变骨髓纤维化受试者中的表现。数据集内容围绕这一试验方案展开，可供关注MPNs靶向治疗、突变钙网蛋白相关机制以及早期临床开发的研究者参考。

【数据集背景】

骨髓增殖性肿瘤（MPNs）是一组起源于造血干细胞的克隆性疾病，CALR突变是其中一类重要的驱动突变，常见于原发性血小板增多症和骨髓纤维化患者。针对突变钙网蛋白（mutant calreticulin）的靶向抗体属于一种探索性治疗策略，旨在为CALR突变患者提供新的干预选择。该数据集所对应的研究即为评估此类抗体药物DMR-001的早期临床试验，研究阶段为Phase 1/1b，采用多中心、开放标签的设计，关注安全性、药代动力学、免疫原性和初步疗效等关键指标。本站将其归入肿瘤/其他分类，主题标签为骨髓增殖性肿瘤（MPNs），来源站为clinicaltrials.gov。

【数据内容】

该数据集收录的内容来自clinicaltrials.gov上的一项临床试验记录。根据源站描述，该试验的研究对象为CALR突变的原发性血小板增多症（ET）和骨髓纤维化（MF）成人受试者。研究包含两个主要部分：一是DMR-001单药治疗CALR突变的ET和MF成人受试者；二是DMR-001联合ruxolitinib治疗CALR突变的MF受试者。研究设计为多中心、开放标签的Phase 1/1b试验，评估终点包括安全性、药代动力学、免疫原性和初步疗效。数据集的主题标签为骨髓增殖性肿瘤（MPNs），本站分类为肿瘤/其他。除上述内容外，关于具体受试者数量、给药剂量、随访时长、统计方法、终点定义等细节，源站未提供。

【采集与来源】

该数据集的来源站为clinicaltrials.gov，即美国国立医学图书馆运营的临床试验注册与结果信息平台。数据内容直接对应上述平台中登记的一项关于DMR-001治疗CALR突变骨髓增殖性肿瘤的Phase 1/1b临床试验记录。源站描述中明确列出了研究条件（Conditions）为骨髓增殖性肿瘤（MPNs），并说明了研究的分组方式、干预药物和研究阶段。本站对该记录进行了分类标注，归入肿瘤/其他，并提取了主题标签“Myeloproliferative Neoplasms (MPNs)”。关于该试验的具体注册编号、首次注册日期、最后更新日期、申办方、研究地点等注册信息，源站未提供。

【适用场景】

该数据集适用于以下场景：第一，用于了解CALR突变骨髓增殖性肿瘤领域正在进行的早期临床试验概况，尤其是针对突变钙网蛋白的靶向抗体药物DMR-001的研究设计；第二，用于关注DMR-001单药及DMR-001联合ruxolitinib两种治疗策略在CALR突变ET和MF患者中的安全性、药代动力学、免疫原性和初步疗效的研究者进行信息检索；第三，作为肿瘤学、血液学或临床药理学方向的教学或文献调研素材，帮助理解Phase 1/1b开放标签多中心试验的基本框架；第四，供数据库建设或知识图谱构建时作为临床试验元数据的一个条目使用。需要说明的是，该数据集本身不包含患者个体数据或试验结果数据，仅对应临床试验注册信息。

【使用方法】

使用者可以通过来源站clinicaltrials.gov检索该试验的英文名称，或通过本站的肿瘤/其他分类及主题标签“Myeloproliferative Neoplasms (MPNs)”进行定位。获取记录后，可阅读源站描述中关于研究条件、研究设计、干预措施和评估终点的说明，以了解该Phase 1/1b试验的基本情况。由于该数据集为临床试验注册信息，不涉及原始患者数据或统计代码，因此使用方法以信息查询、文献引用和背景调研为主。若需获取更详细的研究方案、入排标准、研究中心列表或结果数据，应直接访问clinicaltrials.gov上的对应记录。关于该数据集的具体使用许可、访问权限或下载方式，源站未提供。

【质量与限制】

该数据集的信息来源于clinicaltrials.gov的注册记录，属于临床试验注册层面的描述性信息。其优势在于来源明确、研究设计的关键要素（如多中心、开放标签、Phase 1/1b、干预药物、目标人群）有清晰说明。但限制也较为明显：第一，数据集仅包含注册信息，不包含试验结果、受试者个体数据或统计分析数据；第二，关于样本量、剂量方案、随访时间、主要终点和次要终点的具体定义、统计假设等关键细节，源站未提供；第三，该试验处于早期阶段，其安全性、药代动力学、免疫原性和初步疗效的结论尚未在数据集中体现；第四，本站分类为肿瘤/其他，主题标签仅覆盖骨髓增殖性肿瘤，未提供更细粒度的疾病亚型或分子分型标签。因此，该数据集适合用于背景调研和试验检索，不适用于疗效比较、Meta分析或临床决策。

【引用与许可】

该数据集的来源站为clinicaltrials.gov，引用时应注明该试验的英文名称“Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Preliminary Efficacy of Mutant Calreticulin Targeted Antibodies in CALR-mutant Myeloproliferative Neoplasms”以及来源平台clinicaltrials.gov。关于该数据集的具体引用格式、许可协议、使用条款、是否允许再分发或商业使用等信息，源站未提供。使用者应直接查阅clinicaltrials.gov的相关政策以确认合规要求。本站分类信息（肿瘤/其他）和主题标签（Myeloproliferative Neoplasms (MPNs)）可作为检索辅助，但不构成对源站内容的替代。