LDE225治疗Gorlin综合征患者皮肤基底细胞癌的安全性、局部耐受性、药代动力学和药效学研究
适应症：Gorlin综合征患者的基底细胞癌（BCCs）治疗。第一部分是一项双盲、随机、赋形剂对照的概念验证（PoC）研究，旨在评估多次局部给予LDE225（一种特异性Smoothened抑制剂）在Gorlin综合征患者皮肤基底细胞癌上的安全性、局部耐受性、药代动力学和药效学
基本信息
资源简介
LDE225治疗Gorlin综合征患者皮肤基底细胞癌的安全性、局部耐受性、药代动力学和药效学研究
该数据集对应的是一项在Gorlin综合征患者中开展的临床试验，旨在评估LDE225对皮肤基底细胞癌（BCCs）的安全性、局部耐受性、药代动力学和药效学。研究针对的适应症为Gorlin综合征患者的基底细胞癌治疗。试验的第一部分采用双盲、随机、赋形剂对照的概念验证（PoC）设计，受试者接受多次局部给药的LDE225——一种特异性Smoothened抑制剂。该数据集来源于clinicaltrials.gov，在分类上归属于肿瘤/其他类别，主题标签为“Treatment for Basal Cell Carcinomas (BCCs) in Gorlin Syndrome Patients”。整体而言，该数据集记录了一项针对特定遗传综合征相关皮肤肿瘤的局部靶向治疗早期临床研究。
【数据集背景】
Gorlin综合征患者常伴发基底细胞癌（BCCs），该数据集所对应的临床试验即针对这一人群的治疗探索。研究药物LDE225是一种特异性Smoothened抑制剂，采用局部给药方式。试验第一部分为双盲、随机、赋形剂对照的概念验证（PoC）研究，目的是评估多次局部给予LDE225在Gorlin综合征患者皮肤基底细胞癌上的安全性、局部耐受性、药代动力学和药效学。该研究设计体现了在罕见遗传综合征相关肿瘤中开展早期临床验证的思路。
【数据内容】
数据集涉及的内容围绕试验第一部分的临床观察与样本分析展开。根据源站描述，患者在21天筛选期后，以双盲方式接受局部涂抹的LDE225多次给药，每日两次，持续4周。患者每周返回进行访视，每次访视对每个基底细胞癌进行临床评估并拍摄数字照片，同时评估局部安全性和耐受性。在最后一次治疗应用后，从接受治疗的基底细胞癌（包括赋形剂和LDE225处理）中采集活检样本，每位患者采集三个，用于组织学、生物标志物评估以及药代动力学（皮肤相关）分析。源站描述在此处截断，未提供更完整的药代动力学皮肤分析细节。
【采集与来源】
该数据集来源于clinicaltrials.gov，属于肿瘤/其他分类。源站描述明确了试验的适应症、研究设计、给药方案、访视安排和活检采集流程。数据采集依托于临床试验的标准流程，包括筛选期、双盲随机分组、局部给药、每周临床评估、数字摄影以及治疗后活检。源站未提供具体的采集中心数量、受试者人数、地区分布或时间范围等信息。
【适用场景】
该数据集适用于关注Gorlin综合征相关基底细胞癌局部治疗的研究场景，尤其是针对Smoothened抑制剂类药物的早期临床评估。可用于了解双盲、随机、赋形剂对照的概念验证研究设计，以及局部给药的安全性、耐受性、药代动力学和药效学评价框架。也可为皮肤肿瘤局部治疗试验的临床评估、数字摄影记录和活检样本多维度分析提供参考。源站未提供该数据集在其他具体场景下的适用性说明。
【使用方法】
源站未提供该数据集的具体使用方法，包括数据访问方式、文件格式、字段结构或分析工具等。源站描述仅涉及临床试验的设计与流程，未说明数据下载、查询或再利用的操作指引。
【质量与限制】
源站未提供关于数据质量、完整性、准确性或偏倚控制的具体说明。已知限制包括：源站描述在药代动力学（皮肤）部分截断，未给出完整信息；未提供样本量、统计方法、终点定义或结果数据。该数据集对应的是试验第一部分，源站未说明是否包含后续部分或其他相关数据。
【引用与许可】
源站未提供引用格式、许可条款或使用限制等信息。该数据集来源于clinicaltrials.gov，源站未说明数据共享政策或知识产权归属。
下载信息
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暂未开放公开下载
无需注册即可直接获取公开样本或文档，适合快速预览和评估数据集质量。
免登录当前数据集主要来源为 Kaggle 公开托管，完整影像包建议通过原始链接或 Kaggle API 获取。
使用方式
数据集获取
源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT00961896
标准获取流程：
- 访问源站链接，注册/登录账号；
- 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
- 部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
条件：Gorlin综合征患者基底细胞癌（BCCs）的治疗。第一部分是一项双盲、随机、载体对照的概念验证（PoC）研究，旨在评估多次局部给予LDE225（一种特异性Smoothened抑制剂）对Gorlin综合征患者皮肤基底细胞癌的安全性、局部耐受性、药代动力学和药效学。经过21天的筛选期后，患者以双盲方式接受局部应用LDE225多次剂量，每日两次，持续4周。患者每周返回进行访问，期间对每个BCC进行临床评估并拍摄数字照片。同时评估局部安全性和耐受性。在最后一次治疗应用后，从治疗过的（载体和LDE225）BCCs（每位患者三个）中取活检，用于组织学、生物标志物评估和药代动力学（皮肤暴露）。此外，从LDE225治疗过的未受累病灶周围皮肤取活检，用于药代动力学评估。总共取了4个活检：2个用于组织学和生物标志物，2个用于PK。
本研究第二部分包括21天的筛选期、基线期（紧接治疗期开始前）以及根据随机化分组确定的为期6周或9周的治疗期。在最后一个治疗日于研究中心进行临床评估，如果观察到完全的临床缓解，则在最后一次治疗后约3周进行基底细胞癌（BCC）切除。研究完成访视发生在切除术后1周（当计划进行该访视时）或最后一次治疗后1周。对于一部分患者，在最后一个治疗日采集皮肤活检，并在同一次访视时进行BCC切除。
数据加载示例（图像类）
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。
需要用于商业化训练或医疗器械注册（NMPA/FDA）？
公开数据往往缺乏完整的病理回证与专家标注。千方医数集依托陕川双基地与超十家三甲医院直连，提供完全合规、去标识化、支持注册级质控的专病数据集交易服务。
