Nirogacestat 治疗不可手术切除硬纤维瘤的研究

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT04195399

标准获取流程：

1. 访问源站链接，注册/登录账号；
2. 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
3. 部分平台提供 SDK，例如：
   • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
   • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
   • 天池: 登录后页面提供直链下载
     以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

疾病：硬纤维瘤病、复发性硬纤维瘤病、不可切除的硬纤维瘤病。主要目标：I. 评估尼罗加司他治疗进展性、手术不可切除的硬纤维瘤患者的2年无进展生存（PFS）率。II. 描述尼罗加司他在儿童和青少年硬纤维瘤患者中的毒性。III. 表征尼罗加司他在儿童和青少年中的药代动力学（PK）。次要目标：I. 确定尼罗加司他在进展性、手术不可切除的硬纤维瘤儿童和青少年患者中的客观肿瘤缓解率（ORR）。探索性目标：I. 收集入组本试验患者的血液、存档肿瘤样本和研究期间/治疗后的肿瘤样本（如可用），以将各种CTNNB1和APC基因突变及基因组特征与肿瘤缓解和PFS相关联。II. 探索尼罗加司他对免疫细胞和外周血免疫球蛋白水平的影响。III. 在基线、治疗期间和进展时收集血液样本用于生物样本库保存，以供未来研究。IV.

比较使用实体瘤疗效评价标准（RECIST）、世界卫生组织（WHO）标准以及磁共振成像（MRI）的T2和体积变化来评估肿瘤反应。V. 利用专门为成人硬纤维瘤患者开发的患者报告结局（PROs）评估工具（GOunder/DTRF硬纤维瘤症状/影响量表[GODDESS]）和患者报告结局测量信息系统（PROMIS），探讨PROs与肿瘤反应及无进展生存期（PFS）之间的关系。大纲：患者在第1-28天口服尼罗加司他（PO），每日两次（BID）。在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每28天重复一个周期。患者在研究中接受超声心动图（ECHO）和计算机断层扫描（CT）或MRI检查。患者还可能在研究中接受X射线成像和血液样本采集。完成研究治疗后，对患者进行30天的随访。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。