Vorinostat 对 Von Hippel-Lindau 病神经系统血管母细胞瘤的疗效(仅错义突变)

该数据集来自 clinicaltrials.gov,聚焦 Von Hippel-Lindau(VHL)病相关的神经系统血管母细胞瘤,且仅纳入 VHL 基因错义种系突变患者

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
clinicaltrials
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基因组Von Hippel-Lindau Disease
Effect of Vorinostat on Nervous System Hemangioblastomas in Von Hippel-Lindau Disease (Missense Mutation Only)

基本信息

模态
基因组
创建/更新时间
2026-10-23

资源简介

Vorinostat 对 Von Hippel-Lindau 病神经系统血管母细胞瘤的疗效(仅错义突变)

该数据集来自 clinicaltrials.gov,聚焦 Von Hippel-Lindau(VHL)病相关的神经系统血管母细胞瘤,且仅纳入 VHL 基因错义种系突变患者。源站描述指出,中枢神经系统血管母细胞瘤是 VHL 病中最常见的肿瘤,手术切除虽为首选但伴随并发症与死亡风险,亟需非侵入性新疗法;Vorinostat 是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂(HDACi),已获 FDA 批准用于难治性皮肤 T 细胞淋巴瘤,并在其他血液恶性肿瘤和实体瘤中开展过试验,近期数据提示其可能对携带 VHL 基因错义种系突变患者的 VHL 相关血管母细胞瘤具有强效治疗作用。该数据可用于了解该临床试验的背景与研究方向(来源 clinicaltrials.g。

【数据内容】

源站描述(机器翻译,仅供参考):条件:Von Hippel-Lindau 病。背景:中枢神经系统(CNS)血管母细胞瘤是家族性肿瘤综合征 Von Hippel-Lindau(VHL)中最常见的肿瘤。血管母细胞瘤导致显著的发病率和死亡率。虽然手术切除是 CNS 血管母细胞瘤的首选治疗,但其与发病和死亡相关。迫切需要针对 VHL 相关 CNS 血管母细胞瘤的新非侵入性治疗。Vorinostat 是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂(HDACi),已获 FDA 批准用于治疗难治性皮肤 T 细胞淋巴瘤(CTCL)。Vorinostat 已在其他血液恶性肿瘤和实体瘤中测试。近期数据表明,vorinostat 可能在治疗携带 VHL 基因错义种系突变的 VHL 相关血管母细胞瘤患者中具有强效治疗作用。在大多数 VHL 突变

【主题与分类】

主题标签:Von Hippel-Lindau Disease。本站分类:肿瘤/淋巴瘤。

【获取与许可】

源站页面:https://clinicaltrials.gov/study/NCT02108002

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数据说明

疾病:Von Hippel-Lindau病。背景:中枢神经系统(CNS)血管母细胞瘤是家族性肿瘤综合征Von Hippel-Lindau(VHL)中最常见的肿瘤。血管母细胞瘤导致显著的发病率和死亡率。虽然手术切除是CNS血管母细胞瘤的首选治疗方法,但其与发病率和死亡相关。迫切需要针对VHL相关CNS血管母细胞瘤的新非侵入性治疗方法。Vorinostat是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂(HDACi),已获FDA批准用于治疗难治性皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)。Vorinostat已在其他血液系统恶性肿瘤和实体瘤中进行测试。最新数据表明,vorinostat可能在治疗携带VHL基因错义种系突变的VHL相关血管母细胞瘤患者中具有强效治疗作用。在大多数VHL突变类型中,异常的VHL蛋白含量无活性,从而导致肿瘤形成和生长。在错义突变型VHL病中,肿瘤细胞含有部分活性的畸形VHL蛋白。然而,该蛋白会被正常细胞机制快速降解。

Vorinostat可阻止肿瘤内畸形蛋白的降解。蛋白增加导致这些肿瘤生长减慢。目的:确定vorinostat是否减少携带胚系错义突变的VHL患者中突变型VHL蛋白的降解。入选标准:年龄大于或等于18岁、已知携带胚系错义VHL基因突变、需要手术切除血管母细胞瘤的成年患者。设计:我们计划开展一项vorinostat用于六例因肿瘤生长引起显著症状的血管母细胞瘤患者的初步研究。若患者被认定为手术候选者,则将给予vorinostat。患者将在手术前每日接受一(1)剂400 mg vorinostat,持续七(7)天。手术当天,患者将不接受vorinostat。患者将按常规接受手术

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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