Leniolisib治疗PID免疫失调数据集

Name: Leniolisib治疗PID免疫失调数据集
Creator: Pharming Technologies B.V.

适应症：原发性免疫缺陷病（PIDs）。年龄12-75岁、被诊断为与PI3K信号通路相关的基因定义PID疾病的患者。这包括由SOCS1、PTEN、CTLA4、NFKB1（导致NFKB通路激活的变异）、FAS（胚系或体细胞）致病性变异引起的疾病，或由NRAS或KRAS体细胞变异引起的RAS相关淋巴增殖性

Pharming Technologies B.V.

clinicaltrials

时间序列PI3K信号通路Leniolisib剂量递增基因变异免疫失调

Leniolisib for Immune Dysregulation in PIDs

基本信息

模态

时间序列

创建/更新时间

2026-10-22

资源简介

Leniolisib治疗PID免疫失调数据集

Leniolisib for Immune Dysregulation in PIDs 是一个登记于 clinicaltrials.gov 的研究数据集，聚焦于原发性免疫缺陷病（PIDs）人群中使用 leniolisib 薄膜衣片的研究。其目标人群为 12 至 75 岁、被诊断为与 PI3K 信号通路相关的基因定义 PID 疾病的患者，涵盖 SOCS1、PTEN、CTLA4、NFKB1（导致 NFKB 通路激活的变异）、FAS（胚系或体细胞）致病性变异所致疾病，以及由 NRAS 或 KRAS 体细胞变异引起的 RAS 相关淋巴增殖性疾病（不包括幼年型粒单核细胞白血病）。所有受试者均接受 leniolisib 薄膜衣片治疗，采用逐步递增的给药方案。该数据集在本站被归类于肿瘤 / 白血病分类之下，主题标签为原发性免疫缺陷病（PIDs）。

【数据集背景】

该数据集来源于 clinicaltrials.gov，围绕原发性免疫缺陷病（PIDs）中由 PI3K 信号通路相关基因变异引发的免疫失调问题展开。所涉疾病范围包括 SOCS1、PTEN、CTLA4、NFKB1（导致 NFKB 通路激活的变异）、FAS（胚系或体细胞）致病性变异引起的疾病，以及 NRAS 或 KRAS 体细胞变异引起的 RAS 相关淋巴增殖性疾病，并明确排除幼年型粒单核细胞白血病（JMML）。研究关注的患者年龄范围为 12 至 75 岁，且需为经基因定义确诊的 PID 患者。

【数据内容】

数据集记录的核心内容为受试者接受 leniolisib 薄膜衣片（FCTs）治疗的给药方案信息。计划剂量方案为：起始剂量 10 mg 每日两次（BID）持续 4 周，随后 30 mg 每日两次（BID）持续 4 周，之后 70 mg 每日两次（BID）持续 12 周。个体层面的剂量递增将在研究者确认不存在妨碍计划剂量递增的安全性或耐受性问题时进行。源站描述在“Subjects not continuing”处中断，后续内容未提供。

【采集与来源】

该数据集来自 clinicaltrials.gov。源站描述仅说明了研究条件、目标人群的基因定义范围以及给药方案，未提供具体的采集方法、采集时间跨度、样本量或数据字段结构等信息。

【适用场景】

基于现有信息，该数据集适用于了解 leniolisib 在 12 至 75 岁、与 PI3K 信号通路相关的基因定义 PID 患者中的计划给药方案与剂量递增安排，也可用于识别该研究覆盖的疾病基因范围（SOCS1、PTEN、CTLA4、NFKB1、FAS、NRAS、KRAS）及其排除条件（JMML）。其他具体应用场景源站未提供。

【使用方法】

源站未提供。

【质量与限制】

源站描述在“Subjects not continuing”处中断，给药方案之后的受试者后续安排信息缺失。此外，源站未提供样本量、数据完整性、偏倚控制或验证方式等质量相关信息。数据集在本站被归类为肿瘤 / 白血病，而源站描述的条件为原发性免疫缺陷病（PIDs），两者分类口径存在差异，使用时需注意。

【引用与许可】

源站未提供。

原始链接

https://clinicaltrials.gov/study/NCT06549114

访问原始数据

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使用方式

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06549114

标准获取流程：

访问源站链接，注册/登录账号；
进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
- ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
- 天池: 登录后页面提供直链下载
  以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

条件：原发性免疫缺陷病（PIDs）。年龄12-75岁、经基因确诊为与PI3K信号传导相关的PID疾病的患者。这包括由SOCS1、PTEN、CTLA4、NFKB1（导致NFKB通路激活的变异）、FAS（胚系或体细胞）致病性变异所致的疾病，或由NRAS或KRAS体细胞变异所致的RAS相关白细胞增殖性疾病（不包括幼年型粒单核细胞白血病[JMML]）。所有参与受试者将接受leniolisib薄膜衣片（FCT），计划给药方案为：起始剂量10 mg每日两次（BID）持续4周，随后30 mg BID持续4周，之后70 mg BID持续12周。若研究者未发现妨碍计划剂量递增的安全性或耐受性问题，则将在个体受试者层面进行leniolisib剂量增加。不在当前方案之外继续接受leniolisib治疗的受试者将接受随访，EOS访视计划在末次leniolisib给药后约28天进行。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别