Eltrombopag 治疗伴 TET2 突变的低危 MDS 和 CMML 的新疗法

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06630221

标准获取流程：

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2. 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
3. 部分平台提供 SDK，例如：
   • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
   • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
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数据说明

条件：骨髓增生异常综合征、慢性粒单核细胞白血病。表观遗传学改变，如DNA甲基化改变和组蛋白修饰，在骨髓增生异常综合征（MDS）的病理生理学中起着重要作用。随着下一代测序（NGS）平台的发展，现已能够识别参与MDS表观遗传学的基因组异常。此外，随着MDS治疗方法的进步，已有几种新的基因组异常被报道可预测特定治疗的有效性。越来越清楚的是，基因组异常可能提供更精确的癌症表型，并有助于预测MDS患者的精准治疗（例如IDH1和IDH2抑制剂）。TET2基因是DNA甲基化机制的成员，也是MDS和慢性粒单核细胞白血病（CMML；一种与MDS相似的疾病实体，具有相似的骨髓发育异常和伴随的血细胞减少）中最常发生突变的基因之一。TET DNA双加氧酶将5-甲基胞嘧啶（5mC）羟化为5-羟甲基胞嘧啶（5hmC），这一过程导致被动去甲基化，从而启动造血干细胞（HSC）的分化程序。

TET2突变（TET2MT）常作为意义未明的克隆性造血（CHIP）的起始病变。我们团队已证实，TET2与异柠檬酸脱氢酶1和2（IDH1/2）的突变互斥性源于一种新功能自然TET2抑制剂α-羟戊二酸（2HG）的产生。2HG对TET2缺陷的造血干细胞（HSCs）具有选择性和合成致死性，这些细胞的生存依赖于由较少量的TET1和TET3提供的最低限度双加氧酶活性。这一观察激发了开发针对TET2突变（TET2MT）白血病细胞具有选择性的TET抑制剂药物的想法。基于2HG的结构，研究者生成了一种更有效的TETi76，并证明该药物对TET2MT和TET2正常细胞确实具有合成致死性。在寻找具有适宜活性的替代药物过程中，研究者接下来进行了高通量

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。