GSE303054：头对头临床前治疗设计优先筛选有前景的神经纤维瘤病1型视神经胶质瘤临床转化疗法

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源站：https://ncbi.nlm.nih.gov/geo/query/acc.cgi?acc=GSE303054

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数据说明

经过验证的临床前脑肿瘤模型为评估下一代治疗方法提供了前所未有的机会。然而，许多在小鼠中表现出强效抗肿瘤活性的疗法在临床试验中未能显示出疗效。为了优先考虑未来临床转化的治疗候选药物，我们采用了一种头对头的临床前策略，使用了一种特征明确的小鼠NF1-视路胶质瘤模型（Nf1OPG）。在肿瘤生长最快的时期（6-12周龄），对Nf1OPG小鼠进行了标准治疗（卡铂）、临床评估药物（依维莫司、米达美替尼）和研究性药物（培西达替尼、HBS-101、拉莫三嗪）的治疗。通过增殖（%Ki67+细胞）和视神经体积评估抗肿瘤疗效，而视力相关结果则通过视网膜神经纤维层（RNFL）厚度和视网膜神经节细胞（RGC）测定来测量。通过qRT-PCR定量肿瘤微环境（TME）可溶性介质（Ccl2、Ccl3、Ccl4、Ccl5）和肿瘤细胞标志物（NeuN、Gpr17）的RNA表达。结果与卡铂治疗的Nf1OPG、未治疗的Nf1OPG和Nf1+/-小鼠进行了比较。

尽管所有药物均恢复了正常组织结构，减少了视神经增殖，并降低了肿瘤微环境可溶性介质和肿瘤细胞标志物RNA表达，但只有拉莫三嗪还减少了视神经体积。依维莫司、拉莫三嗪和HBS-101均使视网膜神经纤维层厚度恢复至野生型水平，而卡铂则显示出趋于正常的趋势。这种参照性研究设计使得研究性疗法能够与标准治疗方案在具有临床意义的结果（视神经胶质瘤生长和视网膜神经纤维层厚度）上进行直接的头对头比较。采用这一策略，拉莫三嗪成为在Nf1-OPG小鼠中限制肿瘤进展和视力丧失最有前景的疗法，与NF1患儿的临床转化相关。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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