异基因干细胞移植对比标准治疗慢性肉芽肿病

该数据集源自 clinicaltrials.gov,聚焦慢性肉芽肿病(CGD)的治疗研究。CGD 是一种白细胞功能遗传缺陷病,患者免疫功能严重受损,早年即反复发生常危及生命的感染

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
clinicaltrials
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基因组预测Chronic Granulomatous Disease
Treatment of Chronic Granulomatous Disease With Allogeneic Stem Cell Transplantation Versus Standard of Care

基本信息

模态
基因组
任务类型
预测
创建/更新时间
2026-10-12

资源简介

异基因干细胞移植对比标准治疗慢性肉芽肿病

该数据集源自 clinicaltrials.gov,聚焦慢性肉芽肿病(CGD)的治疗研究。CGD 是一种白细胞功能遗传缺陷病,患者免疫功能严重受损,早年即反复发生常危及生命的感染。数据集涉及异基因干细胞移植与标准治疗的对比,主要目的是研究一种新型异基因干细胞移植方案的有效性,该方案旨在促进供者干细胞部分或完全植入(造血嵌合),同时降低移植相关发病率和死亡率。为减少预处理毒性,研究采用高免疫抑制、低强度的骨髓预处理方案,并移植 HLA 全相合同胞的外周血干细胞(来源 clinicaltrials.gov)。

【数据内容】

源站描述(机器翻译,仅供参考):疾病:慢性肉芽肿病。慢性肉芽肿病(CGD)是几种白细胞功能遗传性疾病之一。患者免疫功能严重受损,早年即受反复发作且常危及生命的感染困扰。异基因干细胞移植可显著改善CGD患者的免疫功能。本研究的主要目的是探讨一种新型异基因干细胞移植方法的疗效,该方法旨在促进供者干细胞部分或完全植入(造血嵌合),同时降低移植相关发病率和死亡率。为减少移植前骨髓预处理毒性,将采用高度免疫抑制、低强度的骨髓预处理方案。患者将接受来自HLA相合同胞供者的外周血干细胞移植。移植物将富集造血干细胞,以降低移植物抗宿主病风险。移植后将在不同时间点输注供者T细胞,以增强供者造血嵌合并帮助免疫重建。接受该方法治疗的患者将与被认为适合移植但缺乏HLA相合同胞供者的患者进行比较。这些患者将接受当前标准治疗。本研究的主要终点是证明与对照组相比,移植患者中CGD样感染发生率降低(疗效),同时急性和慢性移植物抗宿主病及移植相关死亡率在可接受范围内(安全性)。将分析移植患者和同期对照组的长期随访数据,以确认造血嵌合建立与临床获益之间的关联。

【主题与分类】

主题标签:Chronic Granulomatous Disease。本站分类:肌肉骨骼系统疾病。

【获取与许可】

源站页面:https://clinicaltrials.gov/study/NCT00023192

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数据说明

疾病:慢性肉芽肿病。慢性肉芽肿病(CGD)是几种白细胞功能遗传性疾病之一。患者免疫功能严重受损,早年即受反复发作且常危及生命的感染困扰。异基因干细胞移植可显著改善CGD患者的免疫功能。本研究的主要目的是探讨一种新型异基因干细胞移植方法的疗效,该方法旨在促进供者干细胞部分或完全植入(造血嵌合),同时降低移植相关发病率和死亡率。为减少移植前骨髓预处理的毒性,将采用一种高度免疫抑制、低强度的骨髓预处理方案。患者将接受来自HLA相合同胞供者的外周血干细胞移植。移植物将经过富集造血干细胞处理,以降低移植物抗宿主病的风险。移植后将在不同时间点输注供者T细胞,以增强供者造血嵌合并促进免疫重建。

接受该方法治疗的患者将与被认为适合移植但缺乏HLA全相合同胞家族成员的患者进行比较。这些患者将接受当前的标准治疗。本研究的主要终点是证明与对照组相比,移植患者中CGD样感染的发生率降低(疗效),同时急性和慢性移植物抗宿主病及移植相关死亡率处于可接受水平(安全性)。将对移植患者和同期对照组的长期随访数据进行分析,以确认造血嵌合体的建立与临床获益之间的关联。

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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